公司核心进展 - 美国食品药品监督管理局授权了一项由南佛罗里达大学医生提交的单患者扩大使用新药临床试验申请 允许将urcosimod用于一名神经性角膜疼痛患者 [1] - 此次扩大使用授权允许为一名严重神经性角膜疼痛且治疗选择有限、无FDA批准疗法的患者提供urcosimod [2] - 公司首席执行官表示 支持医生发起的扩大使用突显了全球对针对性治疗神经性角膜疼痛创新疗法的迫切需求 并为患者带来了新的希望 [3] 产品研发与监管状态 - urcosimod此前已获得首个用于治疗神经性角膜疼痛的新药临床试验申请 并被FDA授予快速通道资格 [3] - 公司计划在今年启动一项针对神经性角膜疼痛的120名患者、多剂量的2b/3期临床试验 [3][6] - urcosimod在涉及18名神经性角膜疼痛患者的随机、安慰剂对照、双盲2期试验中显示出积极的疼痛减轻数据 [5] - 在更早一项针对干眼症的240名患者、多中心、双盲、安慰剂对照的2期试验中 urcosimod在多个终点上显示出明确的统计学显著性 [5] 产品机制与疾病背景 - 神经性角膜疼痛是一种慢性且常使人衰弱的疾病 特征为眼部剧痛和敏感 目前尚无FDA批准的针对性疗法 患者只能超适应症使用各种局部或全身性药物且疗效有限 [4] - Urcosimod是一种脂质偶联的趋化因子肽激动剂 作用于ChemR23 G蛋白偶联受体 该受体通常存在于负责炎症反应的眼部免疫细胞以及背根神经节的神经元和神经胶质细胞上 [5] - 临床前研究表明 urcosimod分别在干眼症小鼠模型和神经性角膜疼痛小鼠模型中显示出抗炎和减轻疼痛的活性 [5] - 医生指出 urcosimod潜在的双重作用机制 可能同时针对免疫介导的炎症和功能失调的神经信号传导 这为其在该领域的应用提供了强有力的科学依据 [3] 公司概况 - OKYO Pharma是一家临床阶段的生物制药公司 致力于开发治疗神经性角膜疼痛和炎症性眼病的创新疗法 其普通股在纳斯达克资本市场上市交易 [6] - 公司专注于发现和开发治疗神经性角膜疼痛及其他眼部疾病的新型分子 [6]