文章核心观点 - 默沙东与莫德纳联合疗法的五年随访数据显示，mRNA-4157与帕博利珠单抗联合治疗可将高危黑色素瘤患者的复发或死亡风险显著降低49%，为mRNA技术在非传染病领域提供了首个长期生存获益证据，被视为肿瘤免疫治疗领域的重大突破 [1] - mRNA技术被业界视为第三代药物开发平台，其全球市场规模预计将从2024年的约180亿美元在未来10年增长至430亿美元以上，占制药总市场的10%-15% [2] - 基于临床数据的积极信号以及技术的广阔前景，中国生物医药企业正在mRNA赛道上加速布局，并形成了差异化的技术路径和产品管线 [1][3] mRNA技术进展与临床突破 - 默沙东与莫德纳的mRNA-4157与PD-1抑制剂帕博利珠单抗联合疗法，在完全切除后的高危三/四期黑色素瘤患者中，二期临床五年随访数据显示可将复发或死亡风险显著降低49% [1] - 该数据被认为是mRNA技术在非传染病领域取得的首个长期生存获益证据，为全球肿瘤免疫治疗领域注入强心剂 [1] - mRNA技术通过编码特定抗原蛋白诱导机体产生特异性免疫应答，其最大特点在于药物开发周期短、通用性强 [2] - 在肿瘤治疗领域，基于mRNA技术开发的肿瘤疫苗可刺激免疫细胞生成并形成免疫记忆，从而预防肿瘤复发和转移，该效果已在动物实验中观察到 [2] mRNA技术的市场前景与应用 - 全球mRNA药物市场规模在2024年约为180亿美元，预计未来10年增长有望达到430亿美元以上，占制药总市场的10%-15% [2] - mRNA技术被认为是继小分子药物和大分子抗体后的第三代药物开发平台 [2] - 除肿瘤治疗外，mRNA技术在自体免疫性疾病、代谢性疾病、传染病等多种难治性疾病领域也都有着广阔的应用前景 [2] - mRNA技术将药物开发变得如同编码DNA“程序”一般，或革新药物开发模式 [2] 国内企业的研发与布局 - 云顶新耀自主研发的mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16已在中国启动首次人体临床试验并完成患者给药，其IIT试验已完成低、中剂量组爬坡，初步数据积极 [3] - 云顶新耀将在未来6个月到12个月内读出完整的早期临床数据 [3] - EVM16基于云顶新耀自主研发的EVER-NEO-1“妙算”肿瘤新抗原人工智能算法系统开发，该算法在多项独立验证研究中展现出不逊于国际领先算法的预测能力 [3] - 剂泰科技自主研发的、采用肝脏高特性LNP递送系统的mRNA编码双特异性抗体肝细胞癌治疗候选药物MTS-105，于2025年底在美国获得孤儿药认定，有望成为全球首款mRNA编码TCE实体瘤疗法，目前已进入临床开发阶段 [4] - 嘉晨西海拥有mRNA、自复制RNA、环状RNA等多个技术平台，其独特的即用型递送载体解决了mRNA疫苗苛刻存储条件的瓶颈，提高了疫苗可及性 [5] - 嘉晨西海的靶向递送载体正在拓展mRNA在体内CAR-T方向的应用，进军自身免疫病市场 [5] - 石药集团、康希诺生物、悦康药业等上市公司也已披露在mRNA技术平台有所布局 [5] 核心技术瓶颈与突破 - 纳米递送系统是mRNA药物研发的核心技术瓶颈与关键突破口，显著影响其成药性与药效的发挥，是实现其临床转化的关键环节 [4] - 剂泰科技是国内专注于AI驱动纳米递送的创业公司，其自主研发了肝脏高特性LNP递送系统 [4] - 嘉晨西海在递送技术方面形成了显著的差异化优势，包括解决存储瓶颈的即用型递送载体和用于体内CAR-T的靶向递送载体 [5]