核心事件概述 - Levi & Korsinsky律师事务所正在对Ultragenyx Pharmaceutical Inc进行调查 调查起因是公司于2025年12月29日公布其治疗成骨不全症的药物setrusumab (UX143)的三期临床试验结果 两项研究均未达到主要终点 [1][2] - 公司股价面临压力 分析师在结果公布后转向谨慎 并迅速下调目标价 例如巴克莱指出 尽管观察到一些临床获益趋势 但认为药物获批机会有限 [4] 临床试验结果详情 - Orbit研究失败：该研究未能达到主要终点 即与安慰剂组相比 未能降低患者的年化临床骨折率 [2] - Cosmic研究失败：该研究未能达到主要终点 即与标准护理双膦酸盐相比 未能降低患者的年化临床骨折率 [2] - 次要终点结果矛盾：尽管两项三期研究成功显示患者骨密度有所改善 但这一改善并未与骨折率的降低相关联 这推翻了公司此前依据二期Orbit研究结果所声称的骨密度改善与骨折率降低存在因果关系的观点 [3] 公司对失败结果的解释 - 公司将Orbit研究失败归咎于“安慰剂组的骨折率较低” 然而 管理层此前曾强调研究中没有“不可控因素” 并声称研究设计旨在“实际上增加患者的骨折率 以便有更多机会观察到[测试组之间的]差异” [4] 潜在法律风险 - Levi & Korsinsky律师事务所宣布对Ultragenyx展开调查 该律所在证券集体诉讼领域拥有丰富经验 在过去20年里为受损股东追回了数亿美元 并拥有超过70名员工的专业团队 连续七年被ISS证券集体诉讼服务评为美国顶级证券诉讼律所之一 [1][5]