Seladelpar药物特性与临床价值 - 全球首个获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的强效选择性PPARδ激动剂[1] - 适用于与UDCA联合治疗UDCA应答不佳的成人患者，或作为单药用于无法耐受UDCA的患者[1] - 核心优势为“一石二鸟”，既能显著改善患者的生化指标，又能缓解瘙痒症状，实现双重获益[1][7] - 2024年《新英格兰医学杂志》发表的III期研究RESPONSE显示，治疗12个月后能有效实现生化应答并显著缓解中重度瘙痒[7] - 长期随访研究ASSURE证实其效果持久且安全性良好[7] - 亚裔亚组分析显示，在亚裔PBC患者的生化应答率、ALP下降幅度及安全性方面均展现出良好趋势[7][8] 原发性胆汁性胆管炎疾病概况 - 是一种罕见的慢性自身免疫性肝病，已被纳入中国《第二批罕见病目录》[3] - 疾病导致胆汁淤积，造成肝脏炎症和纤维化，可能进展至肝硬化及肝功能衰竭[3] - 超过70%的患者在不同阶段受到瘙痒困扰，严重影响生活质量[3] - 中国PBC的患病率为20.5/10万，在罕见病中属于“常见病”[3] - 传统认知中男女比例约1:9，但近年来男性患者比例已上升至20%甚至更高[5] - 早期缺乏特异性症状，诊断水平提升与认知普及使更多病例被识别[3][4] 现有治疗格局与未满足需求 - 过去几十年全球获批的PBC主流治疗药物只有熊去氧胆酸[6] - UDCA相对安全，但仍有30%-40%的患者存在“应答不佳”的情况[6] - 对于应答不佳或无法耐受UDCA的患者，存在显著的治疗需求缺口[1][6] - 严重顽固性瘙痒在国外甚至被列为肝移植的独立指征[5] 中国市场准入与患者案例 - 2024年1月，Seladelpar在首都医科大学附属北京友谊医院开出中国内地首张处方[1] - 首张处方得益于北京天竺罕见病药物临床急需临时进口政策[8] - 首例用药患者为一名使用一线药物但生化应答不佳的中年女性患者[7] - 行业专家期待该药能尽快在中国完成临床试验并获得正式批准上市，以惠及更多患者[8]