公司核心事件 - Levi & Korsinsky律师事务所已对Ultragenyx Pharmaceutical Inc (NASDAQ: RARE) 启动调查 涉及公司可能违反联邦证券法的行为 [1] 临床研究结果 - Ultragenyx于2025年12月29日公布了两项研究结果 [2] - 两项III期研究均未达到主要终点 Orbit研究未能证明相较于安慰剂可降低年度临床骨折发生率 Cosmic研究未能证明相较于标准护理双膦酸盐可降低年度临床骨折发生率 [2] - 尽管研究成功显示患者骨密度得到改善 但III期研究未能将这一次要结果与骨折率降低相关联 [3] - 公司此前依赖Orbit研究的II期结果 声称骨密度改善与年度骨折率降低存在因果关系 [3] 公司解释与市场反应 - 公司解释Orbit研究失败的原因在于安慰剂组的骨折率较低 [4] - 管理层此前曾强调研究中没有不可控因素 并设计了研究以增加骨折发生 从而更易观察到组间差异 [4] - 研究结果公布后 分析师态度转向谨慎 并迅速下调目标价 [4] - 巴克莱银行指出 尽管存在一定的临床获益趋势 但公司认为药物获批的机会有限 [4]