文章核心观点 - 2026年有望获FDA批准的十款创新疗法，涵盖代谢疾病、肿瘤、自身免疫等多个领域，不仅是科学进步的缩影，更预示着未来几年治疗范式的转变 [1] - 这些潜在获批疗法标志着生物医药研发正从“泛化抑制”迈向“精准调控”新阶段，拓展了关键适应症的治疗边界，折射出创新药研发范式向患者为中心、数据驱动决策的系统性转变 [36] 2026年十大潜力药物概览 - 根据Evaluate报告，2026年有望获批的十款创新疗法预计到2032年将产生显著的销售额，其中诺和诺德的Cagrisema预计销售额最高，达172亿美元 [2] - 礼来的Orforglipron预计2032年销售额为118亿美元，吉利德/Arcellx的Anito-cel为25亿美元，Roivant Sciences的Brepocitinib为23亿美元，强生/Protagonist的Icotrokinra为22亿美元 [2] - Celcuity的Gedatolisib预计2032年销售额为21亿美元，Praxis的Ulixacaltamide为21亿美元，阿斯利康的Baxdrostat为20亿美元，阿斯利康的Camizestrant为20亿美元，Vera Therapeutics的Atacicept为17亿美元 [2] 代谢疾病领域：肥胖治疗的双雄争霸 - 诺和诺德的CagriSema是长效胰淀素类似物cagrilintide与司美格鲁肽的固定剂量联合疗法，每周一次皮下注射，旨在通过协同作用更有效地调节代谢和减重 [5] - 礼来的Orforglipron是一种每日一次的口服小分子GLP-1受体激动剂，给药便利性高，不受进食和饮水限制，有望提高患者依从性 [6] - CagriSema的3期临床试验REDEFINE 1结果显示，在第68周，不论患者是否持续用药，CagriSema组实现了20.4%的体重下降，安慰剂组为3.0%；在假设所有患者均持续用药的情况下，体重下降幅度为22.7%，安慰剂组为2.3% [7] - Orforglipron的3期临床试验ATTAIN-2结果显示，在72周治疗中，药物带来了显著的体重下降、糖化血红蛋白水平有意义的降低，并改善了心脏代谢风险因素 [8] - 这两款药物代表了肥胖治疗的两大趋势：联合疗法与口服GLP-1激动剂，它们的上市将重塑肥胖治疗市场竞争格局 [9] 肿瘤领域：细胞疗法与乳腺癌治疗的进展 - 吉利德科学/Arcellx的Anitocabtagene autoleucel（anito-cel）是一款靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，采用创新的D-Domain结构域，旨在提高CAR表达稳定性并降低免疫毒性 [10][11] - 关键性2期临床试验iMMagine-1数据显示，中位随访15.9个月时，anito-cel治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的总缓解率为96%，完全缓解/严格完全缓解率为74%，24个月无进展生存率为61.7%，总生存率为83.0% [11] - anito-cel的技术创新为CAR-T疗法未来拓展至实体瘤领域提供了新的研究思路与技术借鉴 [12][13] - 在乳腺癌领域，Celcuity的Gedatolisib是一种多靶点PAM抑制剂，可强效靶向全部I类PI3K亚型及mTORC1/2，实现通路全面阻断 [20] - 3期VIKTORIA-1试验针对PIK3CA野生型患者的数据显示，Gedatolisib联合方案使疾病进展或死亡风险降低76%，中位无进展生存期达到9.3个月，对照组仅为2.0个月 [22] - 阿斯利康的Camizestrant是一款新型口服选择性雌激素受体降解剂，尤其对存在ESR1突变的患者疗效更佳 [23] - 3期临床试验SERENA-6结果显示，对于携带ESR1突变的患者，Camizestrant联合方案将疾病进展或死亡风险降低了56%，无进展生存期为16.0个月，对照组为9.2个月 [25] - Gedatolisib和Camizestrant的出现标志着HR+/HER2-晚期乳腺癌治疗从单靶点向多通路联合治疗的重要转变 [26] 自身免疫疾病领域：精准靶向治疗 - Roivant Sciences的Brepocitinib是一种选择性TYK2/JAK1双重抑制剂，通过精准阻断致病性信号通路治疗自身免疫疾病 [14] - 关键性Ⅲ期临床试验VALOR数据显示，治疗第52周时，Brepocitinib组皮肌炎患者平均总改善评分为46.5，显著高于安慰剂组的31.2 [15] - 强生/Protagonist的Icotrokinra是一款潜在first-in-class口服靶向多肽，通过特异性阻断白细胞介素-23受体发挥作用 [15] - 针对银屑病的Ⅲ期临床试验ICONIC-LEAD数据显示，治疗第16周时，Icotrokinra组65%的患者达到研究者总体评估0/1分，50%的患者实现银屑病面积与严重程度指数90改善，安慰剂组分别为8%和4% [17] - 这两款药物均采用口服给药方式，提升了慢性病患者的治疗依从性 [17][18] - 它们的研发标志着自身免疫性疾病治疗领域从广谱炎症抑制向精准机制阻断的重要突破 [19] 其他高未满足需求疾病领域 - 阿斯利康的Baxdrostat是一款每日一次的口服高选择性醛固酮合酶抑制剂，用于治疗难治性高血压 [28] - 3期临床试验BaxHTN结果显示，与安慰剂相比，两种剂量的baxdrostat在第12周均显示出统计学上显著且具有临床意义的平均收缩压降低 [29] - Bax24试验显示，baxdrostat在12周时使24小时平均收缩压实现具有统计学和临床意义的显著降低，接受治疗的患者中71%达到24小时平均收缩压＜130mmHg，安慰剂组为17% [30] - Praxis的Ulixacaltamide是一种高选择性T型钙通道小分子抑制剂，用于治疗特发性震颤 [32] - 3期Essential3项目显示，Ulixacaltamide组第8周mADL11评分改善为-4.3，安慰剂组为-1.7，疗效维持率为55%，安慰剂组为33% [32] - Vera Therapeutics的Atacicept是一种重组融合蛋白，靶向BAFF和APRIL，用于治疗IgA肾病 [33] - 3期ORIGIN研究期中分析数据显示，atacicept治疗组在第36周24小时尿蛋白/肌酐比值较基线下降46%，较安慰剂组实现42%的下降 [34] - 这些药物为高血压、特发性震颤和IgA肾病等小众疾病患者提供了新的治疗选择 [35]