公司核心产品MIPLYFFA® (arimoclomol)临床数据发布 - 公司宣布其核心产品MIPLYFFA® (arimoclomol)的四篇摘要已被第22届WORLDSymposium™接受进行展示 其中包括一项由Caroline Hastings博士进行的口头报告 内容涉及该药物在尼曼-匹克病C型患者中的四年真实世界安全性和有效性数据[1] - 被接受的展示包括来自美国早期准入项目的结局、多年亚组分析以及一项随机、安慰剂对照临床试验的疗效结果 这些数据进一步扩充了MIPLYFFA在儿科和成人NPC患者中的证据体系[2] 学术会议展示详情 - 口头报告（编号41）将于2026年2月5日太平洋时间下午2:30进行 标题为“Arimoclomol在NPC患者中的真实世界安全性和有效性：来自美国早期准入项目超过4年的结局”[3] - 海报展示（编号193）将于2026年2月5日太平洋时间下午3:30进行 标题为“美国早期准入项目中接受Arimoclomol治疗的尼曼-匹克病C型参与者的多年亚组分析”[5] - 海报展示（编号250）将于2026年2月5日太平洋时间下午3:30进行 标题为“在双盲、随机、安慰剂对照的NPC002试验中第3、6、9和12个月时Arimoclomol联合Miglustat的疗效”[6] - 海报展示（标题未编号）将于2026年2月5日太平洋时间下午3:30进行 标题为“美国早期准入项目中成人和儿科尼曼-匹克病C型患者长期使用Arimoclomol的安全性和有效性”[7] - 电子海报将于2026年2月3日太平洋时间下午5:00起通过会议移动应用向所有注册参会者开放 并可在2026年2月11日至3月13日期间按需访问[7] 公司主办的卫星研讨会 - 公司将于2026年2月5日太平洋时间下午12:15主办一场非继续教育性质的卫星研讨会 主题为“规划尼曼-匹克病C型之路：诊断挑战、治疗创新和真实世界患者案例”[1][4] 公司背景与业务 - 公司是一家以目标为导向的商业化阶段公司 专注于为罕见病患者提供改变生命的疗法[9] - 公司已在美国市场商业化其主打产品 用于治疗尼曼-匹克病C型 这为其奠定了坚实的公司基础并验证了其推进疗法的能力[9] - 公司正通过地域扩张机会拓宽产品可及性 并拥有一个罕见病项目管线[9] 投资者与媒体关系活动 - 公司团队成员将在2026年2月2日至6日于加州圣地亚哥举行的会议期间到场 邀请参会者前往213号和507号展位获取更多信息[8]