公司核心业务与研发重点 - Keros Therapeutics专注于开发针对转化生长因子-β蛋白家族信号功能障碍相关疾病的新型疗法 [1] - 公司主要管线候选药物KER-065旨在选择性结合并抑制TGF-β配体，包括作为肌肉和骨量及强度关键负调节因子的肌生长抑制素和激活素A [2] - 通过阻断这些通路，KER-065有潜力促进骨骼肌再生、增加肌肉大小与力量、减少体脂和肌肉纤维化并增强整体骨强度 [2] 主要候选药物KER-065的研发进展 - KER-065正被开发用于治疗神经肌肉疾病，最初靶向杜氏肌营养不良症 [3] - 2025年3月，公司报告了KER-065在健康志愿者中的I期研究的初步顶线结果 [4] - 2025年8月，美国FDA授予KER-065用于治疗DMD的孤儿药资格认定 [4] - 公司计划在2026年第一季度启动针对DMD患者的II期试验，并探索KER-065作用机制可能具有高临床成功潜力的其他适应症 [4] 公司战略调整与资源分配 - 公司此前曾推进cibotercept用于治疗肺动脉高压，但在2025年8月终止了该项目 [5] - 资源被重新导向其主要资产KER-065，该资产目前显示出更具吸引力的潜力 [5] DMD治疗领域的竞争格局 - DMD是一个竞争激烈且复杂的治疗领域，目前许多患者使用皮质类固醇来控制疾病的炎症成分 [6] - Sarepta Therapeutics是该领域的重要竞争者，拥有强大的DMD产品组合，包括外显子跳跃疗法以及基因疗法Elevidys [7] - Elevidys于2023年6月获得FDA加速批准，用于治疗4至5岁 ambulant DMD患儿，并于2024年6月获得针对4岁及以上 ambulant 患者的完全批准，以及针对4岁及以上 non-ambulant 患者的加速批准 [7][8] - 2025年7月，Sarepta自愿并暂时暂停了Elevidys在美国对DMD患者的所有发货，但一个月后，在FDA通知下，公司恢复了向 ambulant 患者的发货 [9] - PTC Therapeutics目前销售用于治疗DMD的药物Emflaza，该药在美国获批用于治疗2岁及以上患者 [11] - PTC的另一款DMD药物Translarna在俄罗斯、巴西等多个国家拥有上市许可，用于治疗无义突变DMD [12] - Translarna在欧盟经济区曾持有附条件的上市许可，但在2025年3月，欧盟委员会采纳了CHMP的意见，决定不再续期其用于nmDMD的授权 [13] 公司前景与催化剂 - Keros在其主要DMD候选药物方面取得了显著进展 [14] - 任何与KER-065相关的积极临床或监管更新都可能成为重要的催化剂，并为公司股价提供显著的上行动力 [14]