公司核心动态 - Opus Genetics公司宣布启动并获得了针对MERTK相关色素性视网膜炎的基因疗法临床试验资助 [1] - 该临床试验将评估OPGx-MERTK的安全性和有效性，这是一种基于腺相关病毒的研究性基因疗法，旨在向视网膜细胞递送功能性MERTK基因拷贝 [3] - Opus Genetics的MERTK项目预计将于2026年开始临床开发活动 [4] - 该试验由阿布扎比医疗保健研究与创新基金资助，临床开发活动将于2026年在克利夫兰诊所阿布扎比分院启动 [7] 疾病与市场背景 - MERTK相关色素性视网膜炎是一种罕见的遗传性眼病，会导致进行性视力丧失并最终失明，目前尚无获批疗法 [1][3] - 该疾病在全球范围内影响约60,000名患者 [4][7] - 在阿布扎比及更广泛地区，遗传性视网膜疾病影响了约5%的人口 [4] 合作与临床执行 - 该研究在阿拉伯联合酋长国首都阿布扎比启动，合作方包括阿布扎比卫生部、克利夫兰诊所阿布扎比分院、M42集团的创新研究监督与支持部门以及社会贡献局Ma'an [2] - 克利夫兰诊所阿布扎比分院将作为临床基地，配备先进的诊断成像、外科专业知识和专门的视网膜疾病诊所 [2] 公司业务与管线 - Opus Genetics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法以恢复遗传性视网膜疾病患者的视力并预防失明 [1][6] - 公司正在开发旨在解决严重视网膜疾病根本遗传原因的持久性一次性疗法 [6] - 公司的研发管线包括七个基于AAV的项目，主导项目为针对LCA5相关突变的OPGx-LCA5和针对BEST1相关视网膜变性的OPGx-BEST1，其他候选疗法靶向RHO、CNGB1、RDH12、NMNAT1和MERTK [6][8] - 公司同时还在推进Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%，这是一种已获批用于药物诱导性瞳孔散大的小分子疗法，在老花眼和角膜屈光手术后低光视觉障碍方面具有额外的潜在适应症 [8]