公司核心进展 - Belite Bio已完成其评估tinlarebant用于治疗1型斯特格病变的全球2/3期DRAGON II临床试验的60名受试者入组，其中包括15名日本受试者 [1] - 公司计划在2026年上半年向美国FDA提交tinlarebant的新药上市申请 [3] - 公司的先导候选药物tinlarebant是首个在斯特格病变中展示出临床疗效的治疗候选药物，在关键的全球3期DRAGON试验中达到了主要终点，使病灶生长减少了36% [7] 临床试验详情 - DRAGON II试验是一项为期24个月的全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估tinlarebant在12至20岁青少年STGD1患者中的疗效、安全性和耐受性 [2] - 该试验目标入组60名青少年受试者，覆盖日本、美国和英国，受试者按1:1比例随机分配接受tinlarebant或安慰剂 [2] - 公司已完成针对青少年STGD1受试者的3期试验，目前正在对青少年STGD1受试者进行2/3期试验评估，并针对地理萎缩受试者进行一项3期试验评估 [5] 药物作用机制与监管地位 - Tinlarebant是一种旨在减少维生素A类毒素积累的新型口服疗法，该毒素是导致STGD1视网膜疾病并促进地理萎缩疾病进展的原因 [4] - 该药物通过降低并维持血清视黄醇结合蛋白4的水平来发挥作用，从而调节进入眼睛的视黄醇量，减少有毒双维甲酸的形成 [4] - Tinlarebant已获得美国FDA授予的突破性疗法认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定，在美国、欧洲和日本获得孤儿药认定，并在日本获得先驱认定 [4] 公司业务聚焦 - Belite Bio是一家临床阶段药物研发公司，专注于开发针对存在显著未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新型疗法，如1型斯特格病变和晚期干性年龄相关性黄斑变性中的地理萎缩 [5]