公司动态：Insmed将在PVRI 2026大会上展示TPIP数据 - 公司宣布将在2026年1月28日至2月1日于都柏林举行的肺血管研究学会大会上展示四项关于曲前列尼尔棕榈酸酯吸入粉末的摘要 [1] - 展示内容包括PALM-PAH三期研究设计、TPIP治疗肺动脉高压的2b期研究顶线结果的再次呈现、来自2b期PAH研究的功能性呼吸成像新分析以及在大鼠模型中的肺血管舒张数据评估 [1] 产品管线：TPIP的研发进展与特性 - TPIP是一种干粉制剂，由曲前列尼尔通过酯键与16碳链连接而成的前药，完全由公司实验室开发 [1] - TPIP正在被评估为每日一次的治疗方法，用于治疗PAH、PH-ILD及其他罕见严重肺部疾病患者，通过基于胶囊的吸入装置给药 [1] - TPIP是一种研究性药物产品，尚未在任何司法管辖区获批用于任何适应症 [1] 临床研究：TPIP的2b期PAH研究详情 - 该2b期研究是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究，旨在评估每日一次TPIP在PAH患者中的疗效、安全性和药代动力学 [1] - 研究在44个中心进行，招募了102名成年参与者，患者起始剂量为每日一次80微克，并在三周内滴定至最大耐受剂量或每日640微克的最大允许剂量，第5周可能进行最终剂量增加 [1] - 研究主要终点是第16周时肺血管阻力相对于基线的变化，次要终点包括六分钟步行距离、N末端B型利钠肽前体浓度、药代动力学以及安全性/耐受性 [1] - 完成研究的患者可以参加一项长期开放标签扩展研究，可选择滴定至每日一次1280微克的最大耐受剂量 [1] 疾病背景：肺动脉高压的市场与需求 - PAH是一种严重、进行性、罕见的疾病，肺部血管变窄或阻塞，导致肺动脉高压，常见症状包括呼吸短促、胸痛、头晕或昏厥、疲劳和虚弱 [1] - 据估计，美国约有35,000名患者，欧盟五国约有40,000名患者，日本约有15,000名患者被诊断患有此病，未经治疗，PAH可能致残且常常致命 [1] 公司概况：Insmed的业务与研发重点 - 公司是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流和同类最佳的疗法，以改变面临严重疾病患者的生活 [1] - 公司正在推进一系列已获批和中后期研究性药物的多样化产品组合，以及专注于服务需求最迫切的患者群体的尖端药物发现 [1] - 公司最先进的研发项目集中在肺部和炎症性疾病领域，包括两种已获批治疗慢性衰弱性肺病的疗法 [1] - 公司的早期项目涵盖广泛的技术和模式，包括基因治疗、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA末端连接和合成救援 [1] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特，在美国、欧洲和日本设有办事处和研发地点，并连续五年被评为科学领域最佳雇主第一名 [1]