疗法核心突破 - 开发出一种可直接用于修复人体皮肤的基因编辑新疗法 利用CRISPR技术结合脂质纳米颗粒“运输车”精准纠正致病基因突变 [1] - 该疗法针对常染色体隐性遗传性鱼鳞病（ARCI） 这是一种发病率约为十万分之一的罕见遗传性皮肤病 目前尚无根治手段 [1] - 在由真实人类皮肤构建的模型中 新方法成功修复最常见的基因缺陷并恢复高达30%的正常皮肤功能 这一水平足以实现临床意义上的显著改善 [1] 技术实现路径 - 采用脂质纳米颗粒作为载体搭载基因编辑工具进入细胞 并先用临床批准的激光在皮肤表层制造无痛的微米级小孔以帮助纳米颗粒穿越屏障抵达深层皮肤干细胞 [2] - 该方法直击病因根源 一次治疗或可带来持久疗效 [1] 应用前景与行业意义 - 该成果有望为多种遗传性皮肤病——从罕见病到湿疹等常见病开辟全新治疗路径 [1] - 该平台技术具有广泛适用性 可快速适配于其他遗传性皮肤病 [3] - CRISPR等基因编辑技术正为许多曾被视为“无解”的疾病带来新希望 [1]