核心观点 - 歌礼制药-B宣布其同类首创口服小分子FASN抑制剂地尼法司他(ASC40)在中重度寻常性痤疮患者的第二项III期开放标签研究中取得积极顶线结果 该研究证实了药物在长期使用中具有良好的安全性和耐受性 [1] - 公司此前已宣布地尼法司他在另一项针对中重度寻常性痤疮的随机双盲安慰剂对照III期研究中达到所有主要和次要终点 该药物通过独特机制直接抑制皮脂生成 针对痤疮根本原因 [2] 临床研究结果 - 第二项III期研究(NCT06248008)为在中国开展的开放标签多中心研究 旨在评估240例中重度寻常性痤疮患者接受40周每日一次地尼法司他治疗后的长期安全性 [1] - 所有240例患者此前均接受过12周的地尼法司他或安慰剂治疗 [1] - 研究主要终点包括治疗期间不良事件发生率 严重不良事件发生率及因不良事件导致停药的发生率 [1] - 地尼法司他显示出良好的安全性和耐受性特征 大部分治疗期间发生的不良事件为轻度(1级)和中度(2级) [1] - 没有与地尼法司他相关的3级或4级不良事件 没有相关的严重不良事件 未有死亡病例报告 [1] - 公司于2025年6月4日公告宣布 地尼法司他在另一项针对480例患者的随机双盲安慰剂对照III期研究(NCT06192264)中达到所有主要 关键次要和次要终点 [2] 产品机制与特点 - 地尼法司他(ASC40)是一种每日一次口服小分子脂肪酸合成酶抑制剂 [1] - 其治疗痤疮的作用机制是通过抑制人皮脂细胞的脂肪酸从头合成 直接抑制皮脂生成 并通过减少细胞因子分泌和Th17分化来抑制炎症 [2] - 皮脂分泌过剩是导致痤疮的主要诱因之一 地尼法司他独特的作用机制可直接减少皮脂分泌过剩 这使得其独树一帜 [2] - 其他大多数痤疮治疗药物并不针对痤疮的根本原因 [2] - 该药物被描述为同类首创(first-in-class) [1] 公司许可与合作 - 歌礼已从Sagimet Biosciences Inc(纳斯达克股票代码：SGMT)获得地尼法司他(ASC40)在大中华区的独家授权 [2]