核心观点 - 尽管2025年表现落后于标普500指数 但Vertex Pharmaceuticals在2026年可能因多个催化剂和潜在的监管进展而实现股价大幅上涨 2026年可能成为该公司的关键年份 [1] 晚期研发管线 - 公司战略是开发存在高度未满足需求的药物 其在囊性纤维化市场占据主导地位超过十年 但近年来一直寻求产品线多元化 [2] - 晚期研发管线主要包括zimislecel、inaxaplin和povetacicept [2] - Zimislecel是一种针对1型糖尿病的在研药物 临床试验显示其能够恢复患者的胰岛素生产能力 或显著降低胰岛素依赖 公司可能在2026年内提交该药物的上市申请 [2][3] - Inaxaplin是一种针对APOL-1介导的肾病的在研疗法 目前处于2/3期临床试验阶段 公司计划在2026年发布该研究的中期分析 如果结果积极 将寻求加速批准 [3] - Povetacicept是一种针对IgA肾病（也是一种肾脏疾病）的潜在药物 公司对其计划与inaxaplin相同 如果正在进行的晚期研究中期分析结果强劲 将寻求加速批准 [4] - 在上述三个疾病领域 公司都可能取得突破 因为目前尚无获批疗法能针对APOL-1介导的肾病或IgA肾病的根本病因 且这些疾病的患者数量超过囊性纤维化 [4] - 如果公司的晚期试验按计划进行 其股价可能飙升 [4] 财务表现与其它催化剂 - 公司的财务业绩在2026年全年预计将保持强劲 [5] - 在囊性纤维化领域 公司仍有可观的市场有待开发 [5] - 去年推出的疼痛药物Journavx的上市应取得进展 [5] - 针对两种罕见血液疾病的基因编辑疗法Casgevy 也可能开始对财务业绩产生适度影响 [5] - 公司还拥有其他在研候选药物 [5]