AI制药行业现状与资源分化 - AI制药渡过技术可行性验证阶段 技术和资本加速向该赛道聚集[1] - 资源分化加剧 肿瘤和自身免疫疾病等热门领域因AI加持更火热 而结核、疟疾及尼帕病毒等传染病药物研发则项目启动寥寥[1] - AI驱动抗病毒新药研发虽冷门却是刚需 公共卫生领域创新药研发面临平均周期超10年、成本超10亿美元等诸多堵点[1] - 业界认为AI大模型对传染病药物研发赛道的赋能效益可能更加显著[1] GHDDI的“AI孔明”平台 - 全球健康药物研发中心发布自主研发的AI平台“AI孔明” 融合生成式AI分子设计、高精度虚拟筛选、多任务ADMET评估等多类原创算法 实现药物研发全流程智能设计[2] - 平台将聚焦应对疟疾、结核病以及病毒等全球健康重点领域的新药研发[2] - 平台已针对数十条真实研发管线完成系统验证 涵盖传染性疾病和非传染性疾病 设计出的候选分子命中率与优化效率相较传统流程提升数倍至数十倍[2] - 平台预训练的蛋白质数据库体量达到百万级 在结核、疟疾及其他病毒病原体蛋白结构数据积累中具有先天优势[3] “AI孔明”平台的应用案例与效果 - 针对结核病 平台针对多个关键靶蛋白生成并验证新颖化学结构 实验显示具有生物活性的化合物命中率约为38% 优化产生的先导化合物表现出较高的细胞和酶活性[3] - 针对肌萎缩侧索硬化症 平台针对关键靶蛋白SARM1设计出10个新颖化合物结构[3] - 在抗疟疾药物研发中 通过平台的“八阵”模块对先导化合物开展毒性优化 在约半年内获得3个在安全性测试中表现良好的先导化合物 显著加速项目推进[6] AI制药平台的技术模块与优势 - “AI孔明”通过三个模块实现从靶点分析到成药性评估的多元目标：连弩对应分子生成、星象对应虚拟筛选、八阵对应成药性评估[5] - 在分子生成环节 “连弩”根据已验证靶点特性有针对性地生成潜在活性且结构新颖的化合物 生成的苗头化合物数量较少、命中率高、查重率低 提高后续筛选验证效率[5] - 对比一些商业平台可能生成90亿-150亿个候选分子的无差别枚举方式 “AI孔明”的方法能降低虚拟筛选的整体成本[5] 第三方AI平台的行业需求与定位 - 大型跨国药企和全球科研团队在抗病毒研发领域对第三方AI平台有两个主要期待[4] - 其一 需要一个独立于药企自建平台外的第三方平台 以支持数据安全、共享和知识产权保护 该平台需支持本地化与私有云部署以确保核心科研数据合规、可控、安全流转[4] - 其二 需要依托第三方平台实现从靶点结构分析、分子生成、活性预测到成药性评估等多元目标 最终生成具备潜力的药物分子[4] - 已有一些大型跨国药企和全球科研团队使用“AI孔明”平台或表达合作意愿[4] AI制药的赋能方向与未来展望 - AI制药不仅指“AI for drug”生成药物分子 也指“AI for Scientist”创造伯乐 即将专家知识系统性融入AI平台 协同调度各类工具 自动产生并分析数据 并将结果转译为专家可快速理解的信息与决策建议[7] - 对于专家资源有限的小型科研团队 “AI for Scientist”的能力尤为重要[7] - 目前AI制药对传染病新药研发的赋能主要集中于临床前阶段[8] - AI生成的药物分子在I期临床试验中成功率高达80%-90% 远超传统的50% 但总体新药研发成功率仍处于9%-18%的区间[8] - 在临床前阶段 AI赋能的效率可能受限于后续生物测试周期 例如候选药物分子毒性评估仅需一两个小时 但随后的斑马鱼或大小鼠试验周期可能长达四五个月[8] - 成熟AI制药平台设计的药物可在毒性、有效性和适应证人群选择等方面具备前瞻优势 减少后续临床前及临床阶段的失败风险[9] - 随着多国推动减少动物试验及动物模型存在局限 未来AI有望降低新药临床前测试对动物模型的依赖 形成基于计算预测的药效和安全性评估新模式[9][10]