监管进展与市场准入 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会于2026年1月30日采纳了积极意见，建议有条件批准Rezurock在欧盟上市，用于治疗成人和12岁及以上、体重至少40公斤的慢性移植物抗宿主病患者，前提是其他治疗方案临床获益有限、不合适或已用尽 [1] - 该积极意见是在赛诺菲于2025年10月CHMP采纳了否定意见后，请求重新审查后获得的，欧盟委员会的最终决定预计在未来几周内做出 [1] - 如果获得批准，Rezurock将为欧盟的成人患者以及12岁及以上的儿童患者，在慢性移植物抗宿主病的后线治疗中提供一个新的治疗选择 [7] 产品概况与市场表现 - Rezurock是赛诺菲的一款首创、选择性ROCK2抑制剂 [4] - 该药物已在包括美国、英国和加拿大在内的20个国家获批，用于治疗12岁及以上、至少两种全身治疗方案失败的慢性移植物抗宿主病患者，在中国则是在一种全身治疗方案失败后即可使用 [3] - 自2021年7月在美国首次获批以来，在已获批的国家中，已有超过17,000名慢性移植物抗宿主病患者接受了Rezurock治疗 [3] 临床数据与疗效 - CHMP的推荐基于多项临床研究和真实世界证据的安全性和有效性结果 [2][7] - 关键的ROCKstar二期研究是一项开放标签、非对照、随机、多中心研究，评估了Rezurock在接受过2至5线全身治疗的慢性移植物抗宿主病患者中的疗效和安全性 [6] - 研究结果显示，接受Rezurock治疗的患者最佳总缓解率达到了74%，具有临床意义和统计学显著性 [9] - 该研究还进行了为期3年的开放标签随访分析，以评估Rezurock的长期疗效 [6] 疾病背景与未满足需求 - 慢性移植物抗宿主病是干细胞移植后可能发生的一种危及生命的并发症，高达50%接受异基因造血干细胞移植的患者会受其严重影响 [10] - 该疾病被认为是干细胞移植后发病率和晚期非复发死亡率的主要原因之一，对患者的身体、情感健康以及社会经济层面产生深远影响 [10] - 专家指出，对于已用尽现有治疗方案的患者而言，新的治疗选择是更好地管理这一具有挑战性疾病的重要一步 [2] 公司承诺与研发管线 - 赛诺菲承诺在获得有条件上市许可后，将进行一项新的批准后确证性研究 [2] - 公司致力于研究Rezurock在其他年龄组和适应症中的安全性和有效性，包括针对1岁以上、接受过至少两种全身治疗的儿科慢性移植物抗宿主病患者，以及慢性肺移植物功能障碍患者的持续研究 [5] - 赛诺菲将自己定位为一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，专注于利用对免疫系统的深入理解来发明药物和疫苗 [11]