核心事件与监管进展 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会在重新审查后，就Elfabrio用于治疗稳定的法布里病成人患者的2mg/kg每四周一次给药方案，发布了积极审评意见[1] - 该积极审评意见是基于一项为期52周的开放标签转换研究BRIGHT及其正在进行的中位暴露时间近6年的开放标签扩展研究的数据，并得到了更新的群体药代动力学模型和暴露-反应分析的支持[2] - 欧洲委员会预计将在2026年3月前做出最终批准决定[1] - 如果该给药方案获得欧洲委员会批准，Protalix将有资格从Chiesi获得一笔2500万美元的监管里程碑付款[3] - 该每四周一次的给药方案目前在美国尚未获批，美国批准的给药方案仍为1 mg/kg每两周一次[1][3] 产品与临床数据 - Elfabrio是一种聚乙二醇化酶替代疗法，用于治疗法布里病，是一种通过植物细胞培养表达并经化学修饰稳定的重组α-半乳糖苷酶-A[4] - 在临床研究中，观察到Elfabrio的初始半衰期为78.9 ± 10.3小时[4] - 在临床试验中，20名（14%）接受Elfabrio治疗的患者出现了超敏反应，其中4名患者（3%）在首次输注开始后5至40分钟内出现了过敏反应[8] - 在临床试验中，41名（29%）接受Elfabrio治疗的患者出现了一次或多次输注相关反应[9] 市场影响与战略意义 - 若获批，每四周一次的给药方案将减轻符合条件的患者、其家庭以及更广泛的医疗系统的负担，因为目前需要每两周前往输注中心接受治疗[1] - 该方案旨在通过延长输注间隔，让患者的生活更少受到干扰，更好地兼顾工作、学习和家庭[2] - CHMP的积极意见验证了Protalix的创新研发管线及其专有的ProCellEx®生产平台[2] - Protalix与Chiesi Farmaceutici S.p.A.合作，负责Elfabrio的全球开发和商业化，该药物已于2023年5月获得美国FDA和欧洲EMA的批准[19] 公司背景 - Chiesi Global Rare Diseases是Chiesi集团的一个业务部门，致力于为罕见病患者提供创新疗法和解决方案[1][17] - Chiesi集团是一家以研发为导向的国际生物制药集团，在呼吸健康、罕见疾病和专科护理领域开发并销售创新治疗方案，在全球拥有31家附属公司和超过7500名员工[14][16] - Protalix BioTherapeutics是一家专注于罕见疾病创新疗法的发现、开发、生产和商业化的生物制药公司[1][19] - Protalix拥有专有的植物细胞表达系统ProCellEx®，用于生产重组蛋白，并且是首家通过植物细胞悬浮表达系统生产的蛋白质获得美国FDA批准的公司[19]