公司新闻事件 - 公司计划于2026年2月9日（星期一）敲响纳斯达克开市钟 [1] - 公司总裁兼首席执行官Neil F. McFarlane将于美国东部时间上午9:24发表开市致辞，随后于9:30敲钟 [1] - 开市钟仪式可通过指定网址在线观看，或在纽约纳斯达克市场站点塔楼现场观看 [2] 公司业务与战略 - 公司是一家专注于为罕见病患者提供疗法的商业阶段公司 [1][3] - 公司已在美国商业化其主打产品，用于治疗罕见的进行性神经退行性疾病C型尼曼-匹克病 [3] - 公司正通过地域扩张机会拓宽产品可及性，并拥有罕见病产品管线 [3] - 公司是一家以患者为中心的组织，其价值观是问责、诚信、创新和勇气，目标是为患者、合作伙伴和股东创造长期价值 [3]