核心交易与战略调整 - Wave Life Sciences 从 GSK 手中重新获得了在研药物 WVE-006 的全部权利 该决定基于双方共识 即公司更有能力高效推进这款针对罕见病AATD的疗法[1] - 公司正在加速 WVE-006 的注册战略 计划与美国FDA就潜在的加速批准路径进行沟通 预计在2026年中期获得监管反馈[1] - 此次权利变更协议是在 RestorAATion-2 临床试验下一队列数据出炉前达成的 该数据仍预计在2026年第一季度公布[1] 产品WVE-006与AATD市场 - WVE-006 是一款首创的RNA编辑治疗候选药物 旨在纠正疾病的根本原因 适用于美国和欧洲约20万患有纯合子‘ZZ’型AATD的患者[1][2] - 目前尚无已获批疗法能同时解决AATD的肺部与肝脏疾病表现 仅有的获批疗法是每周静脉输注增强疗法 且仅针对肺部疾病[1][2] - 该药物旨在通过方便、低频的皮下给药方式 同时解决肺部与肝脏疾病表现 并已显示出良好的安全性 且无需LNP递送[2] - 中期数据显示 WVE-006 实现了关键的AATD治疗目标 在急性期反应中动态AAT产量超过20微摩尔 重现了更健康的MZ表型[2] 临床开发进展与预期 - RestorAATion-2 临床试验中 400毫克多剂量队列的数据仍按计划在2026年第一季度公布[1][2] - 600毫克单剂量和多剂量最终队列的数据预计在2026年内获得[1][2] 与GSK的持续合作 - 公司与GSK的研究合作仍在继续 并在2026年1月推进了第四个项目进入开发候选阶段[3] - 根据合作协议 GSK最多可推进八个利用Wave PRISM®平台的项目 涉及多个治疗领域的靶点验证工作[3] - 若这些项目顺利推进 公司有资格获得总计高达28亿美元的启动、开发、上市和商业化里程碑付款 以及分层特许权使用费 并预计在2026年及以后获得里程碑付款[3] 公司财务状况 - 公司继续预计 其现有现金及现金等价物足以支持运营至2028年第三季度[4] - 该现金跑道预测未包含未来可能从GSK合作中获得的里程碑付款及其他款项[4] 公司业务与平台 - Wave Life Sciences 是一家专注于释放RNA药物广泛潜力以改善人类健康的生物技术公司[5] - 其PRISM®平台结合了多种模式、化学创新和人类遗传学见解 用于治疗罕见病和常见病[6] - 公司的RNA靶向工具包包括RNAi、编辑、剪接和反义沉默技术[6] - 研发管线包括针对肥胖、AATD、杜氏肌营养不良症、亨廷顿病等的临床项目 以及多个临床前项目[6]