公司核心动态 - Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) 宣布已重新向美国FDA提交了其基因疗法候选药物UX111的生物制品许可申请，寻求加速批准用于治疗A型Sanfilippo综合征 [1] - 公司最初于2024年12月通过加速批准途径提交了BLA，FDA于2025年2月授予了优先审评资格 [1] - 重新提交的BLA解决了FDA在2025年7月发出的完整回复函中提出的所有化学、制造和控制相关问题，这些问题与生产设施和工艺相关，与产品质量无关 [3][4] - BLA补充了更长期的神经学获益数据以及脑脊液硫酸乙酰肝素和其他生物标志物数据，以支持加速批准的中间临床终点 [4] - FDA预计将在一个月内设定目标行动日期，根据法规，审评期可能长达六个月，目标行动日期预计在2026年第三季度 [5] - 如果获批，UX111将成为A型Sanfilippo综合征的首个可用疗法 [5] 候选药物UX111详情 - UX111是一种新型体内基因疗法，旨在治疗导致硫酸酯酶缺乏的根本原因，该缺乏会引起大脑中硫酸乙酰肝素异常积累，导致进行性细胞损伤和神经退行性变 [12] - 该疗法在美国拥有再生医学先进疗法、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格认定，在欧盟拥有PRIME和孤儿药资格认定 [13] - 支持BLA的数据包括I/II/III期Transpher A研究结果，显示UX111治疗能快速并持久地降低患者脑脊液中的HS水平，且长期维持较低的HS水平与改善长期认知发育相关 [9] - 研究中，该研究性基因疗法总体耐受性良好，与治疗相关的不良事件大多为轻度至中度 [9] - FDA认可了所提交的神经发育结果数据的稳健性以及生物标志物发现的支持性，重新提交的BLA包含了额外一年的患者随访数据，持续显示出持久的治疗获益 [10][11] 疾病背景与市场 - A型粘多糖贮积症III型是一种罕见、致命的溶酶体贮积病，主要影响中枢神经系统，目前尚无获批疗法 [14] - 在商业可及的地区，约有3,000至5,000名患者受此疾病影响，患者中位预期寿命为15年 [14] 公司股价表现与行业对比 - 过去一年，RARE的股价下跌了44.6%，而同期行业指数上涨了15.2% [2] 同行业其他公司动态 - 生物科技板块中，Assertio Holdings、Alkermes和Soleno Therapeutics目前表现更佳 [15] - 过去60天，对Assertio Holdings 2026年每股亏损的预估从30美分收窄至28美分，其股价过去一年下跌了3% [15] - 过去60天，对Alkermes 2026年每股收益的预估从1.54美元上调至1.91美元，其股价过去一年上涨了10.2% [16] - 过去60天，对Soleno Therapeutics 2026年每股收益的预估从3.48美元上调至3.87美元，其股价过去一年下跌了20.5% [17]