核心观点 - Aquestive Therapeutics公司用于治疗I型过敏反应（包括过敏性休克）的新药Anaphylm（地布肾上腺素）舌下膜剂收到了美国FDA的完全回复函，未获批准[1] - 尽管收到CRL，但公司管理层对问题的有限性表示鼓舞，认为问题仅集中在人因工程验证研究和一项支持性药代动力学研究上，且未涉及CMC等其他方面[2][4] - 公司股价在消息公布后大幅上涨45.25%至4.28美元，市场反应积极[8] FDA回复函内容与问题分析 - FDA在CRL中指出，Anaphylm的人因工程验证研究存在缺陷，这些问题阻碍了当前对标签和上市后承诺的讨论[1][2] - 具体缺陷包括：打开药袋的困难以及薄膜放置不正确，FDA认为在过敏性休克的情况下，若这些问题不解决，可能导致重大的安全问题[3] - CRL的关注点集中在给药指导和标签指南上，未对NDA中提交的桥接、重复给药和可持续性等可比性数据提出疑问，也未提及任何CMC问题[4] 公司的应对措施与后续计划 - 为解决FDA的担忧，公司已修改了药袋开启方式、使用说明、药袋和纸盒标签，并计划迅速开展一项包含这些修改的新的人因工程验证研究[4] - 公司还计划在重新提交申请时进一步解决潜在的耐受性问题[4] - 针对临床药理学要求，公司计划进行一项药代动力学研究，以了解包装和标签修改的影响，FDA表示人因工程和PK研究可以并行开展，CRL未要求额外研究[5] 关键时间线与预期 - 公司预计在2026年第三季度初重新提交申请，前提是完成人因工程和PK研究并获得FDA的典型回复时间，并计划向FDA申请快速审评[6] - 分析师Lachlan Hanbury-Brown预计Anaphylm的批准决定将在2027年上半年做出[8] - 公司计划在2026年下半年向欧洲提交上市许可申请，并向加拿大提交新药提交，并预计在2026年第一季度收到英国药品和健康产品管理局的反馈[7]