公司核心动态 - Amicus Therapeutics在2026年第22届WORLDSymposium™上公布了其针对法布里病和庞贝病药物的新临床及真实世界研究数据 [1] - 公司首席开发官表示，新数据进一步增强了支持Galafold和Pombiliti + Opfolda重要作用的证据体系 [2] 法布里病药物Galafold数据展示 - 将进行一项关于migalastat对比酶替代疗法在初治法布里病患者中真实世界有效性的口头报告，数据来自全球followME Pathfinders登记研究 [3] - 将展示多项关于migalastat的海报研究，涵盖5年治疗的心肾有效性、针对严重肾损伤患者的剂量调整研究、儿科患者研究、患者报告结局评估以及来自韩国等多国的长期安全性数据 [4][5] - Galafold是一种口服药物，用于治疗具有特定GLA基因变异的法布里病成人患者，全球估计约35%至50%的法布里病患者可能具有此类变异 [8] - Galafold已在美国、欧盟、英国、日本等全球超过40个国家获得批准 [8] 庞贝病药物Pombiliti + Opfolda数据展示 - 将进行一项关于cipaglucosidase alfa联合miglustat治疗晚发型庞贝病患者208周肌肉功能和生物标志物结果的口头报告 [3] - 将展示多项关于该联合疗法的海报研究，包括208周的肺功能结果、长达90个月的肌肉功能、肺功能及医患报告结局数据，以及一项针对婴儿型庞贝病的新一代疗法研究 [6][7] - Pombiliti + Opfolda是一种双组分疗法，包含cipaglucosidase alfa和口服酶稳定剂miglustat，用于治疗体重≥40公斤且当前酶替代疗法效果不佳的晚发型庞贝病成人患者 [12][13] 行业会议背景 - WORLDSymposium是一个面向研究人员、患者倡导团体、临床医生等，旨在分享溶酶体疾病最新发现和临床研究的行业会议 [16] 公司概况 - Amicus Therapeutics是一家专注于为罕见病患者开发和提供变革性药物的全球领先生物技术公司 [17]