公司核心产品VCN-01临床进展 - 公司宣布将在2026年2月7日举行的第41届亚太眼科学会大会上，受邀公布VCN-01治疗难治性视网膜母细胞瘤的1期临床研究安全性和临床结果数据 [1] - 该1期临床研究评估了两次玻璃体内注射VCN-01在眼内视网膜母细胞瘤儿科患者中的安全性和耐受性，这些患者对全身、动脉内或玻璃体内化疗难治，且眼球摘除术是唯一推荐的治疗方案 [1] - 临床前数据将重点展示拓扑替康与VCN-01联用所观察到的协同抗肿瘤活性，这可能改善伴有难治性玻璃体种植体的视网膜母细胞瘤患者的治疗结果 [1] VCN-01的作用机制与开发状态 - VCN-01是一种全身给药的溶瘤腺病毒，旨在选择性地在肿瘤细胞内复制并降解肿瘤基质，肿瘤基质是癌症治疗的重要物理和免疫抑制屏障 [4] - 其独特的作用模式通过以下方式发挥多重抗肿瘤效应：选择性感染和裂解肿瘤细胞；增强联合给药的化疗产品的进入和灌注；增加肿瘤免疫原性，使肿瘤暴露于患者的免疫系统和联合给药的免疫疗法产品 [4] - VCN-01已在针对不同癌症的临床试验中对超过140名患者进行了给药，包括胰腺导管腺癌、头颈鳞状细胞癌、卵巢癌、结直肠癌和视网膜母细胞瘤 [4] - VCN-01已获得FDA和EMA针对胰腺癌的孤儿药资格认定，以及FDA针对视网膜母细胞瘤的孤儿药和罕见儿科疾病资格认定 [4] 公司管理层观点与未来计划 - 公司首席执行官表示，基于已报告的1期临床数据和新兴的临床前发现，相信VCN-01与拓扑替康的玻璃体内联合用药为解决难治性视网膜母细胞瘤挑战提供了令人兴奋的新机会，有助于保护患儿眼睛和生活质量 [3] - 公司目前正在完善针对视网膜母细胞瘤适应症的潜在关键临床试验设计，以便与监管机构进行讨论 [3] 视网膜母细胞瘤疾病背景 - 视网膜母细胞瘤是一种起源于视网膜的肿瘤，是儿童中最常见的眼癌类型，发病率约为每14,000至18,000名活产新生儿中有1例，占1岁以下儿童肿瘤的15% [7] - 在欧洲，视网膜母细胞瘤的估计发病率为每13,844名活产儿中有1例，每年约有300名儿童被确诊 [7] - 该疾病诊断时的平均年龄为2岁，很少发生在6岁以上的儿童中 [7] 公司业务概况 - 公司是一家多元化的临床阶段公司，致力于开发针对高度未满足医疗需求领域的癌症及相关疾病疗法 [8] - 公司的主要临床阶段候选产品包括：溶瘤腺病毒VCN-01；旨在防止微生物组损伤的SYN-004；以及用于治疗胃肠道和全身性疾病的SYN-020 [8]