赛诺菲Venglustat治疗3型戈谢病的III期临床研究结果 - 赛诺菲宣布其研究性口服葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂Venglustat在针对12岁及以上3型戈谢病患者的III期LEAP2MONO研究中达到了所有主要终点和大多数次要终点[1] - 该研究是一项双盲研究，在43名先前接受酶替代疗法病情稳定的患者中，评估每日一次口服Venglustat与每两周一次静脉注射ERT的疗效和安全性[2] - 研究的主要终点是评估从基线到第52周，使用改良共济失调评估与评级量表和可重复神经心理状态评估量表评估的神经功能变化[2] - 研究达到了两个主要终点，数据显示在第52周，与接受ERT的患者相比，Venglustat在神经症状方面取得了统计学显著且具有临床意义的改善[3] Venglustat的疗效与安全性数据 - 在非神经学结局方面，如脾脏和肝脏体积以及血红蛋白水平，Venglustat的表现与ERT相当，这些是研究的重要次要终点[4] - 其他关键次要终点包括血小板计数的百分比变化以及脑脊液和血浆中GL1和lyso-GL1的变化[4] - Venglustat耐受性良好，未观察到新的安全性问题，研究中观察到某些轻度副作用，包括头痛、恶心、脾脏肿大和腹泻[4] 监管进展与疾病背景 - 基于成功的III期数据，赛诺菲正在全球范围内推进Venglustat用于治疗3型戈谢病的监管申报[5] - 戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，目前尚无获批的3型戈谢病治疗方法[7][10] Venglustat在法布里病中的临床进展 - 赛诺菲还在两项独立的晚期研究中评估Venglustat用于治疗另一种罕见溶酶体贮积症——法布里病[11] - PERIDOT研究显示神经病理性疼痛和腹痛有所减轻，但主要终点未达到，进一步分析正在进行中[11] - 另一项III期研究CARAT正在进行中，旨在评估Venglustat对法布里病患者左心心室质量指数的影响[12] - 赛诺菲目前销售法布里病的酶替代疗法药物Fabrazyme[12] 赛诺菲戈谢病产品组合与公司股价表现 - 赛诺菲治疗戈谢病的商业产品组合包括两种全球销售药物Cerezyme和Cerdelga，分别提供酶替代疗法和口服治疗选择[13] - 过去一年，赛诺菲股价下跌了11.7%，而同期行业指数上涨了11%[6]