文章核心观点 - Sangamo Therapeutics公司公布了其基因疗法isaralgagene civaparvovec (ST-920)治疗法布里病的注册性1/2期STAAR研究的详细数据 数据显示该疗法作为一次性、耐受性良好且持久的治疗方案 具有为患者提供有意义的多器官临床获益并从根本上改变法布里病治疗范式的潜力[1][3] 临床数据结果 - 肾脏功能改善：截至2025年4月10日数据截点 所有32名给药患者在52周时观察到平均年化估算肾小球滤过率斜率为正1.965 mL/min/1.73m²/年 (95% CI: -0.153, 4.083) 表明肾功能改善 在完成104周随访的19名患者中 平均年化eGFR斜率为1.747 mL/min/1.73m²/年 (95% CI: -0.106, 3.601)[4] - 心脏功能稳定：研究观察到超过一年的稳定心脏功能 包括在临床和人口统计学亚组中一致的心脏结构稳定性[3][4] - 疗效持久性：在最长的治疗患者中 α-半乳糖苷酶A活性升高表达维持长达4.5年 同时观察到具有统计学意义的生活质量改善和其他临床获益[4] - 安全性与耐受性：Isaralgagene civaparvovec在研究中表现出良好的安全性和耐受性特征 且无需预处理[4] 监管进展与开发计划 - 监管路径明确：美国食品药品监督管理局已同意 正在进行的1/2期STAAR研究的数据可以作为加速批准计划下批准的主要依据 并使用52周时的平均年化eGFR斜率作为中间临床终点[1][5] - 上市申请提交：公司已于2025年12月启动向FDA滚动提交isaralgagene civaparvovec的生物制品许可申请 寻求通过加速批准途径获得批准[5][6] - 研究状态：1/2期STAAR研究已完成 32名患者已成功转入长期随访研究[5] 产品与疾病背景 - 产品机制：Isaralgagene civaparvovec (ST-920)是一种完全拥有的基因疗法候选产品 用于治疗法布里病 仅需单次输注且无需预处理[1][9] - 研究设计：STAAR研究是一项全球、开放标签、单剂量、剂量递增、多中心临床研究 入组了正在接受酶替代疗法、ERT假性初治或ERT初治的患者[9] - 监管资格：该疗法已获得FDA的孤儿药、快速通道和再生医学先进疗法认定 并获得了欧洲药品管理局的孤儿药品认定和PRIME资格 以及英国药品和健康产品管理局的创新许可和准入途径认定[9] - 疾病负担：法布里病是一种溶酶体贮积症 由α-半乳糖苷酶A活性不足引起 导致Gb3在细胞中积聚 对肾脏、心脏、神经等多个关键器官造成严重损害 是导致患者死亡的主要原因[3][10] 数据发布与公司信息 - 数据展示：详细数据将在2026年2月2日至6日于圣地亚哥举行的第22届WORLDSymposium上通过四个平台报告和海报展示进行公布 数据也将在公司网站的演示文稿页面提供[2][12] - 公司定位：Sangamo Therapeutics是一家基因组医学公司 致力于将突破性科学转化为药物 以改变患有严重神经系统疾病且治疗选择不足或没有治疗选择的患者及其家庭的生活[11]