公司核心动态 - 公司宣布将在2026年2月4日至7日于盐湖城举行的ASTCT和CIBMTR Tandem会议上展示其两款同种异体CAR-T细胞疗法vispa-cel和CB-011的最新临床数据[1] - 两项研究均被选为“最新突破”报告，突显了其安全性、有效性和持久性数据的强度，以及这些“现货型”CAR-T疗法在满足患者紧急需求方面的潜在影响[2] - 公司认为vispa-cel和CB-011分别是针对二线大B细胞淋巴瘤和复发/难治性多发性骨髓瘤的同类最佳同种异体CAR-T细胞疗法[2] 产品vispa-cel (CB-010) 临床数据与进展 - 将展示ANTLER 1期临床试验在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的更新结果，包括2025年11月披露的临床数据及新的转化支持数据[1][5] - 数据显示vispa-cel的疗效和持久性与自体CAR-T疗法相当[2][5] - 该疗法是临床中首个带有PD-1敲除的同种异体CAR-T细胞疗法，旨在通过限制CAR-T细胞过早耗竭来增强其活性[4] - 美国FDA已授予vispa-cel针对B-NHL的再生医学先进疗法、孤儿药和快速通道资格认定[4] 产品CB-011临床数据与进展 - 将展示CaMMouflage 1期临床试验在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的剂量递增结果，包括2025年11月披露的临床数据及新的转化支持数据[1][5] - 数据显示CAR-T细胞扩增与深度、持久的应答相关，并支持为剂量扩展部分选择的治疗方案[3][5] - 该疗法是临床中首个采用B2M敲除并插入B2M–HLA-E融合蛋白的免疫伪装策略以减弱免疫介导排斥的同种异体CAR-T细胞疗法[7] - 美国FDA已授予CB-011快速通道和孤儿药资格认定[7] ANTLER 1期临床试验详情 - 该试验是一项评估vispa-cel用于成人复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的多中心、开放标签1期试验[6] - 截至2025年9月2日，已有84名患者接受了治疗[6] - 剂量递增部分采用3+3入组策略，评估了40x10^6、80x10^6和120x10^6三个CAR-T细胞剂量水平，共16名患者[6] - 剂量扩展部分入组了41名二线大B细胞淋巴瘤患者，并选择80x10^6 CAR-T细胞作为推荐的2期剂量[6] - 另外有22名2L LBCL患者入组了验证性队列，前瞻性评估了公司的部分HLA匹配策略，还有5名既往接受过CD19靶向治疗的3L+ LBCL患者入组[6] CaMMouflage 1期临床试验详情 - 该试验是一项评估CB-011用于既往接受过三线或以上治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者的多中心、开放标签1期试验[8] - 采用3+3剂量递增设计，在多个剂量水平和两种不同淋巴细胞清除方案下评估了48名患者的安全性和有效性[8] - 13名患者接受单剂量CB-011治疗，剂量分别为50x10^6、150x10^6和450x10^6 CAR-T细胞，并配合一种LD方案[8] - 35名患者接受单剂量CB-011治疗，剂量分别为150x10^6、300x10^6、450x10^6和800x10^6 CAR-T细胞，并配合另一种LD方案[8] - 试验的剂量扩展部分将评估450x10^6 CAR-T细胞剂量配合选定的LD方案的安全性和有效性[8] 公司技术与平台 - 公司是一家临床阶段的CRISPR基因组编辑生物制药公司，专注于为患有严重疾病的患者开发变革性疗法[9] - 公司的基因组编辑平台，包括其Cas12a chRDNA技术，能够实现卓越的精确度，以开发经过“武装”的细胞疗法，从而潜在地提高对抗疾病的活性[9] - 公司专注于开发vispa-cel和CB-011作为“现货型”CAR-T细胞疗法，这些疗法有潜力为血液恶性肿瘤患者提供广泛的治疗可及性和快速治疗[9]