文章核心观点 - CERo Therapeutics公司宣布其领先候选药物CER-1236的1期临床试验CERTAIN-T的早期数据将在2026年2月的ASTCT/CIBMTR联席会议上展示，数据显示了积极的安全性和耐受性、快速的体内细胞扩增以及在一名急性髓系白血病患者中实现输血独立的初步疗效迹象[1][2][4] 临床数据与试验进展 - 安全性数据：在首批治疗的4名患者中，CER-1236显示出良好的安全性和耐受性，未观察到剂量限制性毒性、细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关神经毒性综合征[2] - 药效学数据：观察到体内细胞快速扩增，幅度约为20-70倍，扩增高峰出现在第7-14天，之后是持久的存续[1] - 初步疗效案例：一名由骨髓增生异常综合征进展为急性髓系白血病的指标患者，在最低剂量水平下接受了4次CER-1236输注，治疗前需频繁输注血小板，治疗后实现了持续超过两个月的输血独立，超过了常用的≥56天的持久性基准[1] - 试验设计更新：基于新出现的安全数据和临床观察，该1/1b期试验方案已修订，将纳入输血依赖性骨髓增生异常综合征、高危骨髓增生异常综合征或JAK抑制剂后骨髓纤维化患者[3] 公司技术与产品管线 - 技术平台：公司开发下一代工程化T细胞疗法，其专有平台将先天和适应性免疫的关键功能整合到单一治疗结构中，旨在通过适应性穿孔素/颗粒酶途径和包括靶向TIM-4配体在内的先天吞噬机制，重定向患者来源的T细胞攻击肿瘤细胞，这类细胞被称为嵌合吞噬受体T细胞[5] - 产品优势：公司相信CER-T细胞与目前批准的CAR-T疗法相比可能具有优势，并有可能将细胞免疫疗法的应用范围扩展到血液恶性肿瘤和实体瘤[6] - 临床开发：公司的领先候选产品CER-1236是一种靶向TIM-4L的首创细胞疗法，已针对血液恶性肿瘤启动临床试验[2][6] 管理层评论与未来计划 - 临床意义：公司首席医学官指出，这些早期发现支持继续在髓系疾病领域对CER-1236进行临床评估[2] - 试验进展：CERTAIN-T试验正在推进，第二队列已启动并正在进行患者入组，公司专注于谨慎执行剂量递增阶段和系统收集安全数据[4] - 行业认可：公司首席执行官表示，该晚期摘要被独立评审委员会接受，突显了科学界对CER-1236的兴趣以及项目的进展，早期临床观察强调了该方法在髓系疾病领域的相关性[4]