公司及产品背景 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc 是一家专注于罕见和超罕见遗传疾病的生物制药公司 [1] - 公司正在开发用于治疗成骨不全症的药物 Setrusumab [2] 临床试验及信息披露 - 在2023年8月3日至2025年12月26日期间，公司管理层向投资者提供了关于Setrusumab三期ORBIT和COSMIC研究的实质性信息 [2] - 管理层表达了对于Setrusumab最终能够降低OI患者年度骨折率的信心，并对研究设计能够证明此能力及减少可能干扰结果的测试变异性表示有信心 [2] - 原告指控，管理层在发布这些极为积极的陈述时，同时传播了实质性的虚假和误导性陈述，和/或隐瞒了有关Setrusumab潜力的真实状况以及所提出研究方案内在真实风险的不利事实 [3] - 具体而言，虽然Setrusumab确实增加了骨密度，但这种增加与年度骨折率的降低并不相关，或者说三期ORBIT和COSMIC研究能够证明这种关联的可能性远低于管理层所声称的程度 [3] 试验结果与市场反应 - 2025年12月29日，Ultragenyx宣布其三期ORBIT和COSMIC研究均未“在与安慰剂或双膦酸盐相比降低年度临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性” [4] - 公司将研究失败归因于ORBIT试验中“安慰剂组的骨折率较低”，以及COSMIC试验中趋势未达到统计学显著性 [4] - 此消息导致公司股价从2025年12月26日的收盘价每股34.19美元，下跌至2025年12月29日的每股19.72美元，单日内跌幅约为42.32% [4] 法律诉讼 - 一项集体诉讼已代表在2023年8月3日至2025年12月26日期间购买或获得Ultragenyx普通股的所有投资者提起 [1] - 诉讼正在调查Ultragenyx Pharmaceutical Inc 是否在关于Setrusumab的三期ORBIT和COSMIC研究方面误导了投资者 [1][2] - 指控称，在缺乏上述实质性事实的情况下所做的陈述，导致原告及其他股东以被人为抬高的价格购买了Ultragenyx的证券 [3]