行业概况与疾病负担 - 系统性红斑狼疮是一种尚无法治愈的自身免疫性疾病，创新疗法研发壁垒高，是全球公认的药物研发“黑洞”，多家制药巨头曾有研发失败经历 [1][2] - 全球约有超过340万系统性红斑狼疮患者，其中中国的疾病负担最重，患者人数约100万，创新药市场前景广阔 [1] - 根据最新临床指南，红斑狼疮的核心治疗目标是达到“临床缓解”或“低疾病活动度”和“最小化激素用量” [1] 当前治疗现状与挑战 - 目前针对狼疮肾炎的治疗主要基于激素联合免疫抑制剂的方案，口服糖皮质激素虽常用，但长期使用会引发严重全身性副作用，且无法针对核心发病机制进行精准干预，导致患者难以实现充分疾病控制并达到缓解 [2] - 随着治疗进步，患者存活率已显著提高，10年存活率可达90%，但20年存活率降至60%左右，20年是一个拐点，原因包括疾病复发对器官损伤大，以及激素和免疫抑制剂等药物的长期影响 [3] 现有及在研创新疗法 - 2019年，葛兰素史克的贝利尤单抗在中国获批上市，成为我国首个用于治疗系统性红斑狼疮的生物制剂 [2] - 荣昌生物用于治疗系统性红斑狼疮的泰它西普也已获批上市，并进入医保目录 [2] - 阿斯利康的生物制剂阿伏利尤单抗针对亚洲成年中重度患者的三期临床试验结果显示，与安慰剂组相比，在降低疾病活动度和减少口服糖皮质激素用量方面均显示出统计学和临床意义上的改善 [1] - 阿伏利尤单抗在中国的注册审评工作正在进行中，为中国患者提供了新的潜在选择方案 [1] - 其他中国制药公司也在加速新药研发，例如诺诚健华的核心产品奥布替尼用于治疗系统性红斑狼疮的三期临床试验已于去年12月获批开展，该药是一款BTK抑制剂，目前已在国内获批用于治疗部分B细胞淋巴瘤 [2]