核心观点 - 临床阶段生物技术公司Exicure公布了其高选择性CXCR4抑制剂burixafor的二期临床研究结果 数据显示该药物具有差异化的快速动员动力学特征 可实现当天细胞采集 不仅有望改善自体干细胞移植流程 还可能应用于基因治疗和基因编辑等领域 [1][4][5][6] 临床研究结果 - 一项针对12名多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤和霍奇金病患者的二期研究显示 联合使用burixafor与G-CSF后 92%的患者（11/12）在两次单采术内成功采集到≥5.0 × 10⁶ CD34+细胞/公斤 其中6名患者在单次采集中即达成目标 [2][3] - 中性粒细胞和血小板植入的中位时间分别为12天和22天 药物耐受性良好 仅报告了两例低级别治疗相关不良事件 [3] - 与现有通常需要10-14小时达到峰值的CXCR4抑制剂相比 burixafor给药后CD34+细胞动员峰值在1小时内出现 这一快速动员特征使得当天进行白细胞分离术成为可能 [4] - 在联合G-CSF的治疗中 burixafor还显著增加了循环白细胞亚群（包括淋巴细胞）的数量 在多发性骨髓瘤患者中 淋巴细胞计数在给药后数小时内增加了高达11倍 [5] 产品优势与潜在应用 - burixafor的快速动员特性有潜力简化治疗流程、减少医院资源占用并减轻患者负担 [4] - 其快速且可预测地动员CD34阳性细胞和淋巴细胞的能力 可能高度适用于基因治疗、CAR-T疗法及其他需要高效外周血细胞采集的基因编辑工作流程 [5][6] - 除移植领域外 公司还计划利用burixafor将恶性细胞从受保护的骨髓微环境动员至外周血的能力 在急性髓系白血病中开展化疗增敏试验 [8] 研发进展与背景 - 基于临床前数据显示的CXCR4与β-肾上腺素受体间的功能串扰 公司近期已完成另一项二期研究 评估burixafor联合G-CSF和普萘洛尔用于多发性骨髓瘤患者自体造血细胞移植的效果 该研究的积极顶线数据已在2025年12月和2026年2月的学术会议上公布 [6] - burixafor是Exicure通过于2025年1月收购GPCR Therapeutics公司获得的核心管线产品 它是一种高选择性CXCR4小分子拮抗剂 通过阻断CXCR4来增强造血干细胞向外周血的动员 [7][9] - 公司正在评估burixafor在改善多发性骨髓瘤、镰状细胞病患者的干细胞动员以及支持细胞和基因疗法方面的潜力 [8]