公司概况与诉讼背景 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc 是一家专注于识别、收购、开发和商业化治疗罕见及超罕见遗传疾病新产品的生物制药公司 [3] - 律师事务所 Robbins Geller Rudman & Dowd LLP 宣布，针对 Ultragenyx 的集体诉讼旨在代表在2023年8月3日至2025年12月26日期间购买或收购其普通股的投资者 [1] - 该诉讼指控 Ultragenyx 及其部分高管违反了1934年《证券交易法》 [1] 诉讼核心指控 - 指控被告在集体诉讼期间做出了虚假和/或误导性陈述，和/或未能披露关键信息 [4] - 具体指控包括，被告制造了其拥有关于 setrusumab 对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息的虚假印象，同时淡化了其III期 Orbit 研究中患者未能实现年化骨折率统计学显著降低的风险 [4] - 指控进一步指出，公司对III期 Orbit 研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的，因为公司未能传达基于无安慰剂对照组的II期研究结果设定该阈值所伴随的风险，未能排除该研究中 AFR 的降低可能仅由护理标准提高和接受新治疗的安慰剂效应引发 [4] 关键事件与市场影响 - 2025年7月9日，Ultragenyx 披露其III期 Orbit 研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性，并且该研究及 Cosmic 研究将“推进至最终分析” [5] - 此消息导致 Ultragenyx 股价下跌超过25% [5] - 2025年12月29日，Ultragenyx 宣布其III期 Orbit 和 Cosmic 研究均未“在与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性” [6] - 公司将研究失败归因于 Orbit 研究中“安慰剂组的低骨折率”以及 Cosmic 研究中未达到统计学显著性的趋势 [6] - 此消息导致 Ultragenyx 股价下跌超过42% [6]