法案更新与行业激励 - 美国国会通过了《Mikaela Naylon Give Kids a Chance Act》法案 重新授权了罕见儿科疾病优先审评券计划 该计划旨在鼓励针对罕见儿科疾病的疗法开发 [2][8] - 根据该计划 公司针对罕见儿科疾病的疗法获得FDA批准后 可获得一张优先审评券 此券可用于加速公司未来另一款疗法的审评 或出售给其他公司 自2024年8月以来 此类券的售价在1.5亿至2亿美元之间 [3] - 自该计划启动以来 已为40种儿科疾病颁发了超过60张优先审评券 且未使用纳税人资金 [3] 公司核心研发项目与进展 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 致力于开发针对危及生命的罕见儿科疾病及慢性衰老相关疾病的细胞疗法 [2] - 公司的主要在研产品是laromestrocel 一种从年轻健康成人捐赠者骨髓中分离出的同种异体间充质干细胞疗法 其具有促血管生成、促再生、抗炎及组织修复等多种潜在作用机制 [9] - 公司目前正在开发三个管线适应症：左心发育不全综合征、阿尔茨海默病和儿童扩张型心肌病 [9] - 针对左心发育不全综合征的laromestrocel开发项目已获得FDA授予的孤儿药资格认定、快速通道资格认定和罕见儿科疾病资格认定 [8][9] 针对左心发育不全综合征的临床开发 - 左心发育不全综合征是一种罕见的先天性心脏出生缺陷 患者左心室严重发育不全或缺失 即使接受当前标准护理手术 由于右心室衰竭 也只有50%的婴儿能存活到青春期 [4][6] - 公司正在评估其干细胞疗法laromestrocel作为左心发育不全综合征的潜在辅助疗法 [4] - 公司的ELPIS II是一项评估laromestrocel治疗左心发育不全综合征的2b期临床试验 该试验在全国12家顶级婴幼儿治疗机构招募了40名儿科患者 [5] - ELPIS II试验的顶线结果预计在2026年第三季度公布 如果结果积极 公司计划提交生物制品许可申请以寻求laromestrocel针对左心发育不全综合征的全面传统批准 [5] - 随着法案的重新授权 若公司的生物制品许可申请在2029年9月30日前获得FDA批准 公司将仍有资格获得一张优先审评券 [5][8] - ELPIS II试验是与美国国家心肺血液研究所合作进行的 并获得了美国国立卫生研究院的资助 [5]