法律诉讼与投资者征集 - 一家全国性证券律师事务所正在调查Ultragenyx Pharmaceutical Inc潜在索赔 并提醒投资者注意针对该公司联邦证券集体诉讼的首席原告申请截止日期为2026年4月6日 [4] - 该律所鼓励在2023年8月3日至2025年12月26日期间购买或获得Ultragenyx证券的投资者联系他们讨论法律权利 [1] - 该律所鼓励了解Ultragenyx行为相关信息的知情人 包括举报人、前雇员、股东等与其联系 [10] 指控内容 - 起诉书指控公司及其高管违反联邦证券法 做出虚假和/或误导性陈述和/或未能披露相关信息 [6] - 具体指控包括 被告制造了其拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效可靠信息的虚假印象 同时淡化了其III期Orbit研究患者未能实现年化骨折率具有统计学意义降低的风险 以至于第二次中期分析得以进行并向投资公众展示 [6] - 指控还称 实际上公司对III期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观是错位的 因为公司未能传达基于缺乏安慰剂对照组进行适当比较的II期研究结果来设定这些阈值数据的风险 因此未能排除该研究中AFR的降低可能仅仅是由护理标准提高和接受新疗法的安慰剂效应所触发 [6] 事件与市场反应 - 2025年7月9日 Ultragenyx披露其III期Orbit研究在第二次中期分析中未能达到统计学显著性 并且III期Orbit和Cosmic研究将“推进至最终分析” [7] - 在此消息后 据起诉书称 Ultragenyx股价下跌超过25% [7] - 2025年12月29日 Ultragenyx宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未“在与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性” 据称公司将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的骨折率较低”以及Cosmic研究中趋势未达到统计学显著性 [8] - 在此消息后 据起诉书称 Ultragenyx股价下跌超过42% [9]