公司事件 - 律师事务所Pomerantz LLP正在代表Pharming Group N.V.的投资者就公司及其部分高管和/或董事是否涉及证券欺诈或其他非法商业行为进行调查 [1] - 调查背景源于Pharming于2026年2月1日发布的新闻稿 其中披露美国食品药品监督管理局就Joenja®用于治疗4至11岁儿童APDS的补充新药申请发出了完整回复函 [2] - 完整回复函中 FDA对体重较轻儿科患者可能存在暴露不足的风险提出了问题 要求提供额外的儿科药代动力学数据以重新评估拟议的儿科剂量并确认低体重剂量组儿童能达到与已批准的成人和青少年方案相当的暴露水平 [2] - 完整回复函还指出了生产批次测试中使用的一种分析方法存在问题 FDA要求就此提供额外数据和澄清 [2] - 此消息导致Pharming的美国存托凭证价格在2026年2月2日下跌3.495美元 跌幅达17.07% 收盘报16.975美元 [2] 产品与监管 - 受影响的药物Joenja®是一种口服选择性PI3Kδ抑制剂 用于治疗一种罕见的原发性免疫缺陷疾病——活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征 [2] - 此次完整回复函针对的是该药物扩展用于4至11岁儿童患者的补充新药申请 [2] - FDA的核心关切点在于确保低体重儿科患者的药物暴露水平与已批准的成人和青少年方案相当 [2]