核心临床进展：Brepocitinib在皮肤结节病取得突破性二期数据 - 公司宣布Brepocitinib在皮肤结节病的二期BEACON研究取得积极结果，该研究是首个在该疾病领域取得阳性结果的安慰剂对照试验 [1][2] - 研究共入组31名患者，按3:2:2比例随机分配至每日一次Brepocitinib 45毫克、15毫克或安慰剂组，治疗周期为16周 [3] - 45毫克组患者尽管是治疗难度最大的人群，但在多个终点上实现了100%的应答率，与安慰剂组相比取得了具有临床意义的改善 [3] - 在主要疗效终点CSAMI-A评分上，45毫克组在第16周实现了平均22.3分的改善，而安慰剂组仅改善0.7分，差异为21.6分且具有高度统计学意义 [4][5] - 100%的45毫克组患者实现了CSAMI-A评分至少10分的改善，安慰剂组仅为14%；62%的45毫克组患者达到CSAMI-A评分<5的功能性缓解，安慰剂组为0% [5][6] - 在研究者整体评估中，69%的45毫克组患者达到“清除”或“几乎清除”的金标准，安慰剂组为0% [6] - 药物耐受性良好，治疗期间未出现严重不良事件，所有不良事件均为轻度或中度，其安全性特征与已获批的JAK1和TYK2抑制剂一致 [7] - 公司计划在与FDA沟通后，于2026年启动针对皮肤结节病的关键性三期项目，这将是Brepocitinib的第三个关键性临床项目 [4][8][17] 研发管线其他关键进展 - Priovant已向FDA提交了Brepocitinib用于治疗皮肌炎的新药申请 [4][10] - Brepocitinib在非感染性葡萄膜炎的三期研究顶线数据预计在2026年下半年获得 [4][10][17] - Immunovant的IMVT-1402针对难治性类风湿关节炎的潜在注册性试验已完成入组，顶线数据预计在2026年下半年获得 [4][10][17] - IMVT-1402在皮肤红斑狼疮的概念验证试验顶线数据同样预计在2026年下半年获得 [4][10] - Pulmovant的Mosliciguat针对间质性肺病相关肺动脉高压的二期试验已完成入组，顶线数据预计在2026年下半年获得 [4][17] - Immunovant针对巴托利单抗治疗中重度甲状腺眼病的两项三期研究顶线数据预计在2026年上半年获得 [17] - IMVT-1402在格雷夫斯病和重症肌无力的潜在注册性试验顶线数据预计在2027年获得 [17] 公司财务与资本状况 - 截至2025年12月31日，公司合并现金、现金等价物、受限现金及有价证券总额约为45亿美元 [4][12][17] - 该现金储备预计可支持公司运营至实现盈利 [4] - 在2025年第三季度，公司研发费用为1.654亿美元，较上年同期的1.416亿美元增加了2380万美元，主要受项目特定成本增加1130万美元和股权激励增加840万美元驱动 [13][14][15] - 非GAAP研发费用为1.467亿美元，上年同期为1.312亿美元 [15] - 第三季度一般及行政费用为1.751亿美元，较上年同期的1.415亿美元增加了3350万美元，主要由于美国总部搬迁产生1710万美元减值损失及股权激励费用增加1750万美元 [16][18] - 非GAAP一般及行政费用为7100万美元，与上年同期的7110万美元基本持平 [18] - 第三季度持续经营业务净亏损为3.137亿美元，上年同期为2.089亿美元，每股基本及摊薄亏损分别为0.38美元和0.22美元 [20] - 非GAAP持续经营业务净亏损为1.67亿美元，上年同期为1.437亿美元 [21] - 公司通过主导Immunovant融资，为后者筹集了约5.5亿美元的总收益，将其现金跑道延长至IMVT-1402在格雷夫斯病上市 [4][10] 法律与其他公司事务 - Genevant与Moderna的LNP专利诉讼取得有利的即决判决，确认了Genevant对第1498条款的观点，即绝大部分责任归属于当前针对Moderna的案件 [4][17] - 针对Moderna的美国陪审团审判定于2026年3月进行，国际诉讼的首轮重要听证会预计在2026年上半年举行 [4][17] - 针对辉瑞/BioNTech案件的证据开示阶段正在进行中 [17]