公司核心产品Brepocitinib的临床进展 - Priovant Therapeutics公司宣布其候选药物brepocitinib在治疗皮肤结节病（CS）的2期BEACON研究中取得积极结果[1] - 该研究是首个在该适应症上取得积极结果的行业赞助的安慰剂对照试验[1] - 公司计划在与FDA沟通后于2026年启动针对皮肤结节病的3期关键性研究[5][7] 临床研究设计与患者概况 - BEACON研究在美国15个中心招募了31名患者，按3:2:2的比例随机分配至每日一次brepocitinib 45 mg、15 mg或安慰剂组，治疗期为16周[2] - 45 mg组包含了最具治疗抵抗性的患者群体，其中长期患病、存在皮损以及难治性斑块为主形态的患者比例最高[2] 临床疗效数据（主要终点CSAMI-A） - 在第16周，brepocitinib 45 mg组的平均CSAMI-A评分改善了22.3分，而安慰剂组仅改善0.7分（差异21.6分，P<0.0001）[3][4][5] - 100%的brepocitinib 45 mg患者实现了CSAMI-A评分至少10分的改善，安慰剂组仅为14%[3][4] - 62%的brepocitinib 45 mg患者实现了CSAMI-A评分<5分（功能缓解），安慰剂组为0%[3][4] - 15 mg组也显示出显著改善，平均CSAMI-A评分改善22.2分，73%的患者实现至少10分改善，46%实现功能缓解[4] 临床疗效数据（其他终点） - 在研究者的整体评估（IGA）中，69%的brepocitinib 45 mg患者达到了改善至“清除”（0）或“几乎清除”（1）的金标准两点改善，安慰剂组为0%（差异69%，P=0.0047）[5][6] - 在患者报告的结局中，brepocitinib 45 mg也显示出显著改善，100%接受45 mg剂量的患者报告了相对于基线的改善，而安慰剂组为29%（差异71%，P=0.0014）[6] 药物安全性与耐受性 - Brepocitinib在研究治疗期间耐受性良好，未发生严重不良事件（SAEs），所有不良事件（AEs）均为轻度或中度[5][7] - 该药物已在超过1,500名患者和受试者中进行评估，观察到的安全性与已批准的JAK1和TYK2抑制剂一致[7] 目标疾病市场与未满足需求 - 皮肤结节病是一种炎症性肉芽肿性皮肤病，在美国影响约40,000名成年人[9] - 该疾病目前尚无获批疗法，存在显著的未满足治疗需求，患者通常依赖长期超说明书使用全身性皮质类固醇、免疫抑制剂和生物制剂，这些疗法疗效有限且具有明显的治疗相关毒性[9] 公司战略与产品管线 - Priovant Therapeutics是一家专注于为高发病率且治疗选择少的自身免疫性疾病开发新疗法的生物技术公司[10] - 其核心资产brepocitinib是一种TYK2和JAK1的双重选择性抑制剂，通过双重抑制可独特地抑制与自身免疫相关的关键细胞因子[10] - Brepocitinib近期在皮肌炎中获得了积极的3期数据，新药申请（NDA）计划于2026年初提交，同时正在非感染性葡萄膜炎中进行3期项目评估[10] - 随着皮肤结节病项目进入3期，brepocitinib现已有三个适应症进入关键性开发阶段[8][10]