公司近期动态 - 公司总裁兼首席执行官Bo Cumbo将于2026年2月12日星期四东部时间上午10:30在Guggenheim Emerging Outlook: Biotech Summit 2026上发表演讲 [1] - 演讲将进行网络直播 直播回放将在公司网站的活动页面存档30天 [2] 公司业务与管线 - 公司是一家专注于开发针对罕见神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物公司 [3] - 公司产品管线包括：针对杜氏肌营养不良症(Duchenne)的SGT-003 针对弗里德赖希共济失调(FA)的SGT-212 针对儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速(CPVT)的SGT-501 针对TNNT2介导的扩张型心肌病的SGT-601 以及其他致命的遗传性神经肌肉和心脏疾病 [3] - 公司同时致力于开发创新的基因调节因子库和其他赋能技术 这些技术有潜力对跨行业的基因治疗递送产生重大影响 [3] - 公司正在推进其多样化的产品管线与递送平台 旨在汇聚科学、技术、疾病管理和护理领域的专家 [3] - 公司以患者为中心 由直接受杜氏肌营养不良症影响的人士创立 其使命是改善患有毁灭性罕见疾病患者的日常生活 [3]