公司概况与诉讼背景 - 公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc 是一家专注于识别、收购、开发和商业化治疗罕见及超罕见遗传病新产品的生物制药公司 [2] - 律师事务所Robbins Geller Rudman & Dowd LLP 宣布，在2023年8月3日至2025年12月26日期间购买或收购Ultragenyx普通股的投资者，可在2025年4月6日前申请成为该集体诉讼的首席原告 [1] - 该集体诉讼指控Ultragenyx及其部分高管违反了1934年《证券交易法》 [1] 诉讼核心指控 - 指控被告在整个集体诉讼期间做出了虚假和/或误导性陈述，和/或未能披露：其关于药物setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的信息可靠性存在虚假印象，同时淡化了其III期Orbit研究患者未能实现年化骨折率统计学显著降低的风险，以至于第二次中期分析得以进行并向投资公众展示 [3] - 指控被告的虚假陈述在于：公司对III期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的，因为公司未能传达基于缺乏安慰剂对照组进行适当比较的II期研究结果来设定这些阈值数据的风险，因此未能排除该研究中AFR的降低可能仅仅是由护理标准提高和接受新治疗产生的安慰剂效应所引发 [3] 关键事件与市场影响 - 2025年7月9日，公司披露其III期Orbit研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性，并且III期Orbit和Cosmic研究将“推进至最终分析” [4] - 在上述2025年7月9日的消息披露后，Ultragenyx股价下跌超过25% [4] - 2025年12月29日，公司宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未“在与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性” [5] - 公司将Orbit研究的失败归因于“安慰剂组的骨折率较低”，而Cosmic研究则因趋势未达到统计学显著性 [5] - 在上述2025年12月29日的消息披露后，Ultragenyx股价下跌超过42% [5]