公司动态与产品进展 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc (NASDAQ:RARE) 于1月30日向美国FDA重新提交了UX111 AAV9基因疗法的生物制品许可申请，寻求加速批准用于治疗Sanfilippo综合征A型患者 [1] - 重新提交的申请旨在解决监管机构的关切，公司预计自重新提交之日起将有长达6个月的审查期，审批结果预计在第三季度公布 [3] - 若获得批准，UX111将成为首个针对Sanfilippo综合征A型的获批疗法 [3] 市场观点与评级 - 摩根士丹利分析师Maxwell Skor维持对Ultragenyx Pharmaceutical的“买入”评级，目标价为50美元 [3] - 过去一个月内，Leerink Partners给予该公司“买入”评级，而Wedbush则重申其“持有”评级 [3] 公司业务概况 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc 是一家专注于开发罕见和超罕见遗传疾病疗法的生物制药公司 [3] - 其产品组合包括Crysvita、Mepsevii、Dojolvi和Evkeeza [3]