诉讼概述 - 一家全国知名的投资者权益律师事务所Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC宣布，已对Ultragenyx Pharmaceutical Inc及其部分高管提起集体诉讼 [1] - 该诉讼旨在代表所有在2023年8月3日至2025年12月26日期间购买或以其他方式获得Ultragenyx证券的个人和实体，就被告涉嫌违反联邦证券法寻求损害赔偿 [2] 指控核心内容 - 指控称，在整个集体诉讼期间，被告做出了虚假和/或误导性陈述，和/或未能披露关键信息 [3] - 具体指控一：被告制造了其拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息的假象，同时淡化了Ultragenyx三期ORBIT研究患者未能实现年化骨折率统计学显著降低的风险，该风险可能影响第二次中期分析得以进行并向投资公众展示 [3] - 具体指控二：实际上，Ultragenyx对三期ORBIT研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的，因为公司未能传达基于二期研究结果设定该阈值所伴随的风险；该二期研究没有安慰剂对照组进行适当比较，因此无法排除该研究中观察到的年化骨折率降低可能仅仅是由于护理标准提高和接受新疗法带来的安慰剂效应所触发 [3] 涉事产品与试验 - 相关药物为setrusumab，用于治疗成骨不全症 [3] - 涉及的关键临床试验为Ultragenyx的三期ORBIT研究 [3] - 指控焦点在于年化骨折率这一疗效终点，以及基于无安慰剂对照的二期研究结果来设定三期研究中期分析阈值所引发的可靠性问题 [3]