核心观点 - 赛诺菲的BTK抑制剂rilzabrutinib（商品名Wayrilz）在美国获得针对温性自身免疫性溶血性贫血的突破性疗法认定，并在日本获得孤儿药认定，突显了该药物在治疗这一罕见、严重且目前无针对性疗法的疾病中的潜力[1][2][3] 药物研发进展与监管认定 - 美国FDA授予rilzabrutinib突破性疗法认定，用于治疗温性自身免疫性溶血性贫血，旨在加速针对严重或危及生命疾病的药物开发和审评[1][3] - 日本厚生劳动省授予rilzabrutinib孤儿药认定，用于治疗温性自身免疫性溶血性贫血，该认定针对医疗需求高度未满足的罕见病[1][3] - 这些认定是基于正在进行的LUMINA 2期2b研究（NCT05002777）的临床数据，同时新的LUMINA 3期3研究（NCT07086976）正在评估rilzabrutinib对比安慰剂的效果[2] - rilzabrutinib是首个也是唯一一个获得FDA突破性疗法认定的、用于治疗温性自身免疫性溶血性贫血的研究性BTK抑制剂[7] - 此前，FDA已授予rilzabrutinib针对自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病和镰状细胞病的孤儿药认定，并针对ITP和IgG4相关疾病授予快速通道认定[5] - 在欧盟，rilzabrutinib已获得针对ITP、自身免疫性溶血性贫血和IgG4相关疾病的孤儿药认定[5] 药物适应症与市场潜力 - 温性自身免疫性溶血性贫血是一种罕见、可能危及生命的自身免疫性疾病，占自身免疫性溶血性贫血病例的一半以上[6] - 在美国和欧盟，自身免疫性溶血性贫血估计每10万人中有4至24人患病，在日本则更罕见，每百万人中有3至10人患病[6] - 目前尚无获批的疗法能针对该疾病的根本病因，患者可能面临贫血、疲劳和严重器官损伤[2] - rilzabrutinib是一种新型口服、可逆共价BTK抑制剂，通过多重免疫调节作用恢复免疫平衡，有潜力成为多种罕见免疫介导或炎症性疾病的有效新药[7] - 除wAIHA外，rilzabrutinib还在研究用于治疗多种其他罕见疾病，包括IgG4相关疾病和镰状细胞病[9] - rilzabrutinib已在全球多个罕见疾病领域获得监管认定，突显其广泛的治疗潜力[7] 公司产品管线与战略 - rilzabrutinib已在美国、欧盟和阿联酋以品牌名Wayrilz获批用于治疗成人免疫性血小板减少症，在日本用于ITP的监管审评正在进行中[4][8] - 公司是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，专注于利用对免疫系统的深入理解来发明药物和疫苗[10] - 公司拥有创新的研发管线，致力于解决最紧迫的医疗保健挑战[10]