文章核心观点 - MannKind公司宣布其吸入式胰岛素产品Afrezza针对新确诊1型糖尿病青少年患者的临床研究INHALE-1已启动并完成首例患者入组 该研究旨在评估早期使用吸入式胰岛素替代大部分注射以减轻治疗负担的潜力 同时Afrezza针对儿科患者的补充生物制剂许可申请正在FDA审评中 若获批将成为100多年来首个针对儿科患者的无针胰岛素选择 [1][2][4][5] 临床研究进展与设计 - INHALE-1研究首例患者已在位于科罗拉多州奥罗拉的芭芭拉戴维斯糖尿病中心入组 该研究计划在美国约10个临床中心招募约100名患者 [3] - 该研究是一项单臂、多中心临床研究 主要阶段为期13周 之后是可选延长阶段 参与者可继续使用Afrezza联合基础胰岛素长达26周 [4] - 研究主要终点为在13周访视前14天内 使用连续血糖监测仪测得血糖在70-180 mg/dL范围内的时间≥70%的参与者百分比 [4] - 研究旨在评估Afrezza与每日一次皮下注射基础胰岛素联用 在10至<18岁新确诊1型糖尿病青少年中的安全性、有效性以及参与者和照护者的满意度 [2] 产品管线与监管动态 - Afrezza是一种速效吸入式人胰岛素 目前适用于改善成年糖尿病患者的血糖控制 [6] - 2025年10月 FDA已受理Afrezza用于患有1型或2型糖尿病儿童及青少年的补充生物制剂许可申请 处方药使用者费用法案目标行动日期为2026年5月29日 [5] - 若获批 Afrezza将成为胰岛素疗法100多年以来首个针对儿科患者的无针胰岛素选择 [5] 公司背景与战略 - MannKind Corporation是一家专注于通过以患者为中心的创新方案改变慢性疾病护理的生物制药公司 重点领域为心脏代谢疾病和罕见肺部疾病 [9] - 公司在药物器械组合方面拥有深厚专业知识 致力于开发能无缝融入日常生活的疗法 [10] - 公司首席执行官指出 连续血糖监测仪和胰岛素泵等创新在应用于儿科患者后才充分证明了其价值和影响 Afrezza拥有近十年的成人安全性和真实世界使用经验 INHALE-1研究为评估其在青少年诊断早期使用的效果提供了重要机会 [4] 产品重要信息 - Afrezza不适用于治疗糖尿病酮症酸中毒 也不推荐吸烟或近期戒烟的患者使用 [6] - 该产品禁用于患有慢性肺病如哮喘或慢性阻塞性肺病的患者 因为在患有这些疾病的患者中观察到急性支气管痉挛的风险 [7] - 在开始使用Afrezza前 需对所有患者进行详细的病史、体格检查和肺活量测定以识别潜在的肺部疾病 [7] - 最常见的不良反应包括低血糖、咳嗽以及喉咙疼痛或刺激 [8]