公司核心进展 - 公司宣布与美国食品药品监督管理局就SGT-003治疗杜氏肌营养不良症的3期临床试验设计达成一致，获得积极的监管进展 [1] - 公司计划在2026年上半年与FDA举行额外会议，以就SGT-003的潜在加速批准路径达成一致 [1] - 公司预计将在2026年第一季度对IMPACT DUCHENNE 3期试验的首位参与者进行给药 [1] 临床试验设计详情 - 3期试验IMPACT DUCHENNE为随机、双盲、安慰剂对照设计，FDA认为该设计合理 [2] - 试验患者群体为7岁至小于12岁的可行走参与者，主要终点为18个月时评估的从仰卧位“起身时间”速度较基线的变化 [2] - 该3期试验目前计划在澳大利亚、加拿大、欧盟和英国的站点进行，公司也正在评估在美国开设站点的可能性 [3] 临床开发与安全性数据 - 截至2026年2月9日，正在进行的1/2期INSPIRE DUCHENNE试验中已有36名参与者接受了SGT-003给药 [1][4] - 截至2026年2月9日的数据截止点，SGT-003在1/2期试验中继续表现出良好的耐受性 [1][4] - 公司预计将在本季度晚些时候对3期IMPACT DUCHENNE试验的首位参与者进行给药 [4] 产品管线与候选药物 - SGT-003是一种研究性基因疗法，包含差异化的微肌营养不良蛋白构建体和新一代衣壳AAV-SLB101 [6] - 该衣壳旨在靶向整合素受体，临床前及1/2期试验数据显示其能增强心脏和骨骼肌转导，并减少肝脏靶向 [6] - SGT-003的微肌营养不良蛋白构建体独特地包含R16/17结合域，可将nNOS定位至肌膜，临床前研究表明nNOS可改善肌肉血流，从而减少缺血导致的肌肉分解和疲劳 [6] - 公司专注于推进针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因治疗候选药物组合，除SGT-003外，还包括针对弗里德赖希共济失调的SGT-212、针对儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速的SGT-501等 [9] 疾病背景与市场 - 杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉消耗疾病，主要影响男孩，症状通常在3至5岁之间出现 [5] - 该病是进行性、不可逆且最终致命的疾病，每3500至5000名活产男婴中约有1例发病，仅在美国估计就有5000至15000例患者 [5]