公司核心平台与技术 - 公司已完成其AI平台“Augusta”的开发并在过去12个月内实现商业化 该平台是一个闭环AI系统 能将复杂的生物学转化为现实行动 其方法是从患者的真实生物信号（遗传、分子和临床数据）出发 利用人工智能将疾病逆向工程为生物学定义的亚组 [1] - 该平台的核心优势在于能快速在活体系统中使用高通量体内模型验证其预测 使药物构想不仅仅是计算机输出 而是在投入数亿美元之前就获得早期生物学验证 [2] - 该平台旨在将制药公司当前的药物发现计划从超过2年缩短至1年以内 节省大量资金并提高成功概率 [2] 三大创收引擎 - AI药物发现：通过帮助制药公司理解疾病生物学和设计更好的临床试验 使有前景的疗法更快惠及患者 公司已为基于特许权使用费的合作伙伴关系建立了新的全资公司技术 目前专注于中枢神经系统疾病 并已与一家临床阶段合作伙伴启动了一项新的AI肿瘤学试点 使用Augusta平台重新分析一项随机II期转移性结直肠癌生存试验的数据 [3] - AI生物防御发现：利用AI检测新出现的化学/生物威胁 快速理解其影响 并帮助识别有效的解毒剂和对策 该计划旨在通过政府合同实现货币化 [4] - 免疫疗法：公司的下一代同种异体树突状细胞免疫疗法在临床前人源化小鼠模型中实现了原发性和转移性胰腺肿瘤的完全消退 结果已发表于同行评审期刊 并已收到该疗法的许可意向书 目前正与多家公司就肿瘤平台其他部分的许可进行讨论 [5] AI药物发现的具体应用与进展 - 公司的方法通过标准化人类数据 利用AI对疾病进行逆向工程 追踪每种亚型的生物学至相关基因 从而发现潜在药物并在活体系统中测试 这挑战了中枢神经系统疾病“一刀切”的传统模式 [6] - 公司已为Supernus Pharmaceuticals服务 为其主要候选药物（SPN_817）的II期临床试验确定了正确的癫痫亚组 并最近宣布了三种不同类型的帕金森病 正在推进帕金森病和阿尔茨海默病领域的商业交易 [7] - 公司已启动一项新的肿瘤学合作 将药物发现平台应用于癌症 旨在通过结合患者临床数据、AI衍生成像信号和长期结果 从现有的II期转移性结直肠癌试验数据中识别哪些患者最能从新药中获益及原因 [8] - 该合作始于一个明确的试点项目 并有一条基于结果扩展为多研究商业关系的清晰路径 这对公司而言是可以转化为可重复收入的近期工作 [9] AI生物防御平台的具体功能 - 公司的生物防御平台旨在解决现代威胁快速传播、决策者常在信息不完整时需要答案的难题 其技术栈支持全生命周期 [10] - 哨兵（预防）：旨在帮助在伤害发生前检测和防止化学与生物知识的滥用 [10] - 探路者（响应）：快速评估新出现的威胁 预测潜在毒性、受影响的器官系统和作用机制 [11] - 反制措施：识别和验证解毒剂 包括快速重新利用已批准药物以及在无药可用时开发新型对策 [11] - 该平台旨在帮助美国及其盟友应对地缘政治风险升高（包括化学武器部署的可能性） 并支持有效对策的评估、监管路径和潜在储备 公司正积极与政府项目和私营部门合作伙伴进行谈判 [12] 平台协同与核心价值主张 - 公司的医疗和生物防御两大路径依赖于同一核心理念：AI不应只生成假设 而应提供可用的答案 公司已拥有重要专利和知识产权 [13] - 在医疗领域 提供能改进试验设计、降低开发风险的答案和工具 例如招募正确患者、选择正确终点、更准确地确定试验规模 以及降低针对FDA申报项目的昂贵且耗时的后期风险 [13][14] - 在生物防御领域 提供能在压力下改进预防、准备、响应和治疗方案的答案和工具 [14] 近期发展重点与里程碑 - 公司已建立三个可立即扩展的创收引擎：用于中枢神经系统疾病和癌症的AI驱动药物发现 以及AI生物防御发现和工具 每个都旨在产生现实影响 并在有纪律地执行时能创造长期价值和合作伙伴关系 [15] - 公司正试图用与药物研发演进方向完美契合的模型 解决医学中最昂贵的问题之一 [15] - 近期重点包括：1) 推进临床数据分析、精准试验设计和生物学驱动发现方面的后期商业讨论 2) 敲定生物防御资金对话 并明确哨兵、探路者和反制措施的发展路线图 3) 完成一项关于内部免疫疗法技术的大型新药企特许权合作计划 [18]