公司事件与诉讼 - 律师事务所Faruqi & Faruqi正在调查针对Ultragenyx Pharmaceutical Inc的潜在索赔，并提醒投资者在2026年4月6日之前申请成为联邦证券集体诉讼的首席原告 [2] - 诉讼指控公司及其高管在2023年8月3日至2025年12月26日期间违反了联邦证券法，做出了虚假和/或误导性陈述，和/或未能披露关键信息 [1][4] 具体指控内容 - 指控称，公司制造了其拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息的虚假印象，同时淡化了其III期Orbit研究中患者未能实现年化骨折率具有统计学意义显著降低的风险，以至于第二次中期分析可能无法完成并向投资者公布 [4] - 指控称，公司对III期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的，因为公司未能传达基于缺乏安慰剂对照组进行适当比较的II期研究结果来设定这些阈值数字的风险，因此未能排除该研究中AFR的降低可能仅仅是由护理标准提高和接受新疗法的安慰剂效应所引发的 [4] 临床研究进展与市场反应 - 2025年7月9日，Ultragenyx披露其III期Orbit研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性，III期Orbit和Cosmic研究将“推进至最终分析” [5] - 在此消息公布后，根据起诉书，Ultragenyx的股价下跌超过25% [5] - 2025年12月29日，Ultragenyx宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未“在与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性”，公司据称将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的骨折率较低”以及Cosmic研究中趋势未达到统计学显著性 [6] - 在此消息公布后，根据起诉书，Ultragenyx的股价下跌超过42% [7]