行业现状与疾病负担 - 系统性红斑狼疮是一种慢性、系统性自身免疫性疾病，病程迁延、反复发作且器官受累广泛，给患者个人、家庭及社会带来沉重负担 [1] - 中国是系统性红斑狼疮患者人数最多的国家，疾病明显偏好中青年女性，尤其是育龄期女性，平均发病年龄约30岁 [2] - 该疾病是一种需要长期治疗、伴随终身的疾病，给患者带来经济、心理、身体、工作以及社会价值上的诸多不利影响 [2] 疾病临床特征与患者情况 - 疾病本质是免疫系统错误攻击自身组织和器官，临床表现具有高度异质性 [2] - 早期症状可能仅为蝶形红斑、关节肿痛、乏力等非特异性表现，易被忽视 [2] - 随着疾病进展，肾脏、心脏、神经系统等器官可能受到严重损伤并危及生命 [2] - 约45%的中国患者出现肾脏受累，37%伴血液系统异常，相关比例高于欧美人群 [2] 传统治疗困境与挑战 - 在20世纪90年代末以前，治疗主要依赖激素和免疫抑制剂，患者长期面临“药物选择有限”的现实困境 [3] - 激素虽是控制疾病活动的重要基础用药，但长期应用会带来肥胖、骨质疏松、血糖升高等明显副作用 [3] - 免疫抑制剂可能导致感染风险上升，使不少患者在治疗中承受身体与心理的双重压力 [3] - 部分患者在激素减量过程中会出现复发，陷入担心副作用又害怕病情反弹的两难局面 [3] 治疗策略演进与新进展 - 当前临床管理的重点是在控制疾病活动的同时，降低长期治疗带来的风险 [1] - 治疗策略正从“症状控制”转向“长期缓解与器官保护”，“达标治疗”成为可能 [1] - “达标治疗”理念旨在让患者维持在低疾病活动度或临床缓解状态，以最大限度避免器官损伤并改善远期预后 [3] - 激素管理被视为关键一环，临床上对激素减量有清晰目标 [3] - 进入21世纪以来，狼疮药物研发出现很多新进展，生物制剂、小分子化学药物、细胞治疗的出现为治疗带来了革命性改变 [3]