公司诉讼与指控 - 一家律师事务所宣布，Ultragenyx Pharmaceutical Inc.的投资者在2023年8月3日至2025年12月26日期间购买或收购其普通股，可在2025年4月6日前申请成为集体诉讼的首席原告 [1] - 诉讼指控Ultragenyx及其部分高管在诉讼期间做出虚假和/或误导性陈述，未能披露关于其药物setrusumab治疗成骨不全症的关键信息 [1] - 具体指控包括，公司营造了其拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息的假象，并淡化了其III期Orbit研究患者未能实现年化骨折率统计学显著降低的风险，使得第二次中期分析得以进行并向投资公众展示 [1] - 指控进一步指出，公司对III期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的，因为公司未能传达基于缺乏安慰剂对照组的II期研究结果设定这些阈值数字的风险，未能排除该研究中年化骨折率的降低可能仅由护理标准提高和接受新疗法的安慰剂效应引发 [1] 临床研究进展与市场反应 - 2025年7月9日，Ultragenyx披露其III期Orbit研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性，并且III期Orbit和Cosmic研究将“推进至最终分析” [1] - 此消息导致Ultragenyx股价下跌超过25% [1] - 2025年12月29日，Ultragenyx宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未“在与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性” [1] - 公司将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的低骨折率”以及Cosmic研究中趋势未达到统计学显著性 [1] - 此消息导致Ultragenyx股价下跌超过42% [1] 公司业务描述 - Ultragenyx是一家生物制药公司，专注于识别、收购、开发和商业化用于治疗罕见和超罕见遗传疾病的新产品 [1]