公司业务与战略 - 公司创建并运营“渐愈互助之家”平台，连接全球超过1.8万名渐冻症病友，为药物研发提供患者数据和临床试验基础[6] - 公司依托平台携手全球数百位科学家，合作推进累计近300个药物管线与治疗路径的临床前研究，其中超过30条管线进入临床阶段[7] - 公司联动全球超60个科研团队、50余家生物科技公司与医疗机构，在2025年推动了15条新药管线进入临床[3] - 公司通过“破冰驿站”直播间进行直播带货，将全部收益持续捐作科研投入，过去两年科研投入超过8000万元[18] - 公司调研核实超过1000种声称可治疗渐冻症的药物和方法，提供科学建议以减少患者重复试错和财产耗费[8] - 公司研究并发布渐冻症护理体系，旨在将积累的护理经验和教训系统化[12] - 公司说服海尔康养与京东健康，以反向定制方式为渐冻症患者定制1000台呼吸机，将购置成本压低约八成[3] - 公司与中国和美国瑞康合作开发的药物RAG-17已在中美获批临床，并于2026年年初启动二期临床[17] 行业研发进展 - 2020年下半年之前的30年，中国关于渐冻症的药物管线只有14条，而目前公司参与推进的管线已超过30条进入临床阶段[7] - SOD1等基因型渐冻症已经攻克，患者不再面临死亡的结果，但散发型渐冻症患者目前依然无药可医[7] - 一款药物从研发到上市需要数十亿元资金和至少10年时间，过去30年全球在神经退行性疾病攻克上投入约1万亿美元，几乎全部失败[19] - 在美国，一款获批的基因靶向药物年治疗费用达22.5万美元，其研发依赖药企成熟产品的现金流反哺[17] 市场与商业模式 - 公司通过集体表达诉求、集中形成订单的方式，以规模化定制采购降低呼吸机成本，首批数量设定为1000台[13] - 公司推动呼吸机定制项目时，强调符合合作方的长远商业价值需求，认为相关技术或模式可迁移至其他疾病群体及更广阔的老龄化市场[12] - 公司认识到仅靠公益情怀难以支撑研发，后续需要考虑商业运作来保证事业的可持续性，以吸引和保留优秀人才[20] - “破冰驿站”直播间由28人团队运营，已成长为平台销售第三名，其经济体量仅为同类规模团队（约500人）的十分之一[22] 患者支持与影响 - 通过定制呼吸机项目，公司帮助患者以更优惠的价格用上设备，缓解了因经济压力或认识不足导致呼吸功能恶化的困境[12] - 基因型患者通过平台用上了合作推进的治疗药物，反馈显示用药后功能有显著改善，例如从接近瘫痪恢复到右腿基本可以站立[6] - 公司估算，通过提供科学建议减少患者试错，即使按每位患者少花10万元冤枉钱计算，可节约几十亿元的社会财富[8]