公司近期动态 - BioCryst Pharmaceuticals公司将在2026年2月27日至3月2日于费城举行的美国过敏、哮喘和免疫学学会(AAAAI)年会上，展示其遗传性血管性水肿产品组合的九篇摘要[1] - 公司首席执行官Charlie Gayer表示，这些数据的广度反映了公司持续拓展和多元化HAE产品组合的战略演进，重点是为患者提供符合其需求、偏好和生活方式的治疗方案[3] 产品管线数据展示详情 - 九篇摘要中，六篇涉及口服预防疗法ORLADEYO (berotralstat)的新临床试验和真实世界结果，三篇涉及长效单克隆抗体血浆激肽释放酶抑制剂navenibart的新临床试验结果[2] - 关于ORLADEYO的展示将包括：在2至12岁以下儿童中的48周中期数据、药物使用习惯研究、基于既往长期预防治疗分层的真实世界攻击率降低数据，以及医疗资源使用减少的数据[7] - 关于navenibart的展示将包括：一项迟发性突破摘要，重点介绍长期开放标签ALPHA-SOLAR试验的中期结果，显示每3或6个月给药一次能带来持续、强效的HAE发作抑制；此外还有ALPHA-STAR试验中按生物性别划分的亚组分析数据以及延迟首次发作时间的数据[2][4][7] - 所有摘要可在《过敏与临床免疫学杂志》的在线增刊中查看[4] 核心产品ORLADEYO (berotralstat) 介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一一个专门用于预防2岁及以上成人和儿童HAE发作的口服疗法[5] - 其作用机制是通过每日一次给药降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作[5] - 该产品已获批用于预防成人和2岁及以上儿科患者的HAE发作[8] 在研产品navenibart 介绍 - navenibart是一种研究中的、经YTE修饰的单克隆抗体血浆激肽释放酶抑制剂[6] - 该产品目前正处于临床试验阶段，用于HAE发作的长期预防，有望实现每3或6个月给药一次的最佳给药方案[6] 公司背景 - BioCryst是一家全球性生物技术公司，专注于开发和商业化治疗遗传性血管性水肿及其他罕见疾病的药物[15] - 公司已商业化ORLADEYO，并正在推进一系列针对罕见疾病的潜在同类首创或同类最佳的口服小分子和注射蛋白疗法管线[15]