FDA审批进展与公司回应 - 公司于2026年2月11日宣布，已就ONS-5010/LYTENAVA™（贝伐珠单抗-vikg）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）的生物制品许可申请（BLA），向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了A类会议申请[1] - 此次会议申请是在公司收到FDA于2025年12月30日发出的完整回复函（CRL）后提出的[1] - CRL指出申请存在一项缺陷，即声称缺乏有效性的实质性证据，并建议提交额外的确证性证据[2] - 公司认为该决定与BLA中提交的全部证据不一致，包括来自一项充分且良好对照研究的数据以及有效性的确证性证据[2] - 基于2025年9月与FDA的先前讨论，公司当时理解其已与FDA就BLA重新提交的要求达成一致，因此此次收到额外的CRL是出乎意料的[2] - 在提交A类会议请求之前，公司已与FDA进行了非正式会议以讨论CRL[2] - 公司首席执行官表示，公司仍然对支持ONS-5010的临床证据强度充满信心，并坚信全部数据符合FDA的实质性证据标准，致力于与FDA建设性地合作以解决这些问题[3] 临床数据支持 - ONS-5010的BLA得到了具有临床意义的数据支持，包括NORSE TWO试验的结果，这是一项充分且良好对照的3期试验，数据显示在12个月时视力有统计学显著和临床相关的改善[3] - NORSE TWO达到了其主要终点（患者获得3行（15个字母）的视力改善）以及一个关键的次要终点（视力相对于基线的平均变化）[3] - 额外的次要终点，包括获得1行、2行视力改善以及视力维持（视力下降少于3行），进一步强化了治疗效果的有效性和一致性[3] - 应FDA要求，公司还进行了第二项充分且良好对照的3期研究NORSE EIGHT[4] - 虽然NORSE EIGHT在8周时未达到其主要终点，但该研究显示，经过12周治疗，其呈现出的积极趋势与NORSE TWO一致，并提供了重要的功能和机制/药效学疗效证据[4] - NORSE EIGHT在所有测量时间点均显示最佳矫正视力获得一致改善，变异性低，且结果与已确立的抗VEGF作用机制相符[4] - 除了NORSE TWO和NORSE EIGHT，公司提交了一套全面的确证性证据包，包括证明VEGF抑制的机制和药效学数据，以及自然病史数据[5] - 自然病史数据表明，观察到的ONS-5010带来的改善明显不同于未经治疗的湿性AMD的预期进展[5] - ONS-5010还表现出良好的安全性，眼部不良反应与对照组（雷珠单抗）以及玻璃体内注射通常情况一致，且FDA从未对ONS-5010表达过任何安全性担忧[6] 产品价值与市场潜力 - 若获得FDA批准，ONS-5010/LYTENAVA™将是首个获批用于视网膜适应症（包括湿性AMD）的贝伐珠单抗眼科制剂[11] - 在美国，获得FDA批准的贝伐珠单抗湿性AMD产品将为患者和医生提供一个一致的、高质量的、商业化生产的选项，并得到FDA批准的标签、标准化生产和强大的药物警戒支持[6] - ONS-5010/LYTENAVA™（贝伐珠单抗-vikg）拥有完全本土化、端到端的美国制造供应链，增强了供应可靠性，并符合长期的公共卫生和国家韧性目标[7] 欧洲市场进展 - LYTENAVA™（贝伐珠单抗 gamma）此前已获得欧盟委员会的上市许可以及英国药品和保健品管理局（MHRA）的上市许可，用于治疗湿性AMD[8] - 2025年6月，LYTENAVA™（贝伐珠单抗 gamma）在德国和英国上市，用于治疗湿性AMD[8] - 除了当前计划在欧洲选定国家扩大商业布局外，公司还在继续与欧洲其他地区以及欧洲以外的潜在商业和分销伙伴进行洽谈并探索合作[8] - LYTENAVA™（贝伐珠单抗 gamma）是欧盟和英国首个也是唯一一个获授权用于治疗成人湿性AMD的贝伐珠单抗眼科制剂[9] - 公司已在德国和英国启动LYTENAVA™（贝伐珠单抗 gamma）作为湿性AMD治疗药物的商业上市[10]